Protalix Biotherapeutics en Chiesi Global Rare Diseases kondigen aan dat de U.S. Food and Drug Administration een opnieuw ingediende Biologics License Application voor Pegunigalsidase Alfa voor de voorgestelde behandeling van de ziekte van Fabry aanvaardt.

Protalix BioTherapeutics, Inc. en Chiesi Global Rare Diseases kondigden aan dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de opnieuw ingediende Biologics License Application (BLA) voor pegunigalsidase alfa (PRX-102) voor de voorgestelde behandeling van volwassen patiënten met de ziekte van Fabry heeft aanvaard. Pegunigalsidase alfa is een doelgericht ontworpen, langwerkend recombinant, PEG-gelinkt, cross-linked a-galactosidase-A onderzoekskandidaat. De FDA gaf in de BLA indieningscommunicatiebrief aan dat de opnieuw ingediende BLA werd beschouwd als een volledige, klasse 2 reactie en stelde een actiedatum vast van 9 mei 2023, onder de Prescription Drug User Fee Act (PDUFA).

Zoals vorige maand aangekondigd, werd op 9 november 2022 een BLA opnieuw ingediend bij de FDA voor PRXu102 voor de behandeling van volwassen patiënten met de ziekte van Fabry. De BLA-herindiening omvat een uitgebreide reeks klinische en productiegegevens. De gegevens zijn samengesteld uit studies waaraan meer dan 140 patiënten met de ziekte van Fabry deelnamen met een follow-up van maximaal vijf jaar, waaronder alle drie afgeronde studies in het PRX-102 Fase III klinische programma, waaronder de BALANCE studie, de BRIDGE studie en de BRIGHT studie, alsmede de Fase I/II klinische studie van PRXu102.

De Fase I/II gegevens omvatten gegevens van de gerelateerde uitbreidingsstudie die de Fase I/II studie opvolgt. De BLA herindiening omvat ook veiligheidsgegevens van de lopende fase III uitbreidingsstudies van PRXu102. Indien goedgekeurd zal Protalix in aanmerking komen voor een mijlpaalbetaling van Chiesi.