Chiesi Global Rare Diseases en Protalix BioTherapeutics, Inc. kondigden aan dat het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik van het Europees Geneesmiddelenbureau een positief advies heeft uitgebracht en een vergunning voor het in de handel brengen heeft aanbevolen voor PRXu102 (pegunigalsidase alfa), het eerste en enige gepegyleerde enzym voor de behandeling van volwassen patiënten met de ziekte van Fabry. PRXu102 is een nieuw recombinant menselijk auGalactosidaseuA (auGaluA) enzym dat wordt onderzocht als enzymvervangende therapie (ERT) voor de behandeling van de ziekte van Fabry. Het positieve CHMP-advies was gebaseerd op een vergunningaanvraag (MAA) die positieve gegevens bevat van een uitgebreide reeks preklinische, klinische en productiestudies ter evaluatie van PRXu102.

Het klinische ontwikkelingsprogramma omvat de voltooide Fase 3 BALANCE, BRIDGE en BRIGHT klinische studies, de Fase 1/2 klinische studie, en lopende gerelateerde uitbreidingsstudies die samen meer dan 400 jaar blootstelling aan PRXu102 vertegenwoordigen. PRXu102 is onderzocht bij meer dan 140 patiënten, bestaande uit zowel ERTunaïeve als ERTuexperienced patiënten, en omvat een headutouhead studie versus agalsidase beta. Het CHMP-advies wordt nu voor definitieve actie doorverwezen naar de Europese Commissie (EC).

Een definitief besluit van de EC over de MAA wordt begin mei 2023 verwacht.