Chiesi Global Rare Diseases en Protalix BioTherapeutics, Inc. Ontvangt positief CHMP-advies voor Pegunigalsidase Alfa voor de behandeling van de ziekte van Fabry
24 februari 2023 om 15:15 uur
Delen
Chiesi Global Rare Diseases en Protalix BioTherapeutics, Inc. kondigden aan dat het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik van het Europees Geneesmiddelenbureau een positief advies heeft uitgebracht en een vergunning voor het in de handel brengen heeft aanbevolen voor PRXu102 (pegunigalsidase alfa), het eerste en enige gepegyleerde enzym voor de behandeling van volwassen patiënten met de ziekte van Fabry. PRXu102 is een nieuw recombinant menselijk auGalactosidaseuA (auGaluA) enzym dat wordt onderzocht als enzymvervangende therapie (ERT) voor de behandeling van de ziekte van Fabry. Het positieve CHMP-advies was gebaseerd op een vergunningaanvraag (MAA) die positieve gegevens bevat van een uitgebreide reeks preklinische, klinische en productiestudies ter evaluatie van PRXu102.
Het klinische ontwikkelingsprogramma omvat de voltooide Fase 3 BALANCE, BRIDGE en BRIGHT klinische studies, de Fase 1/2 klinische studie, en lopende gerelateerde uitbreidingsstudies die samen meer dan 400 jaar blootstelling aan PRXu102 vertegenwoordigen. PRXu102 is onderzocht bij meer dan 140 patiënten, bestaande uit zowel ERTunaïeve als ERTuexperienced patiënten, en omvat een headutouhead studie versus agalsidase beta. Het CHMP-advies wordt nu voor definitieve actie doorverwezen naar de Europese Commissie (EC).
Een definitief besluit van de EC over de MAA wordt begin mei 2023 verwacht.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Protalix BioTherapeutics, Inc. is een biofarmaceutisch bedrijf. Het bedrijf richt zich op de ontwikkeling en verkoop van recombinante therapeutische eiwitten die tot expressie worden gebracht via het eigen plantaardige celexpressiesysteem ProCellEx. Daarnaast ontwikkelt het bedrijf PEGylated uricase, of PRX-115, voor de behandeling van ernstige jicht, Long Acting (LA) DNase I, of PRX-119, voor de behandeling van NET-gerelateerde ziekten, en andere technologieën en preklinische activa. Het product Elelyso is een enzymvervangingstherapie (ERT) voor de behandeling van patiënten met de ziekte van Gaucher. Het ProCellEx-platform wordt gebruikt voor de productie van zowel de goedgekeurde en op de markt gebrachte producten als PRX-115 en PRX-119. PRX-115 is een recombinant, uit plantencellen geëxpresseerd PEGylated Uricase (uraatoxidase) - een chemisch gemodificeerd enzym dat in ontwikkeling is voor de mogelijke behandeling van ernstige jicht. PRX-119 is een uit plantencellen geëxpresseerd PEG-gelateerd recombinant menselijk DNase I-productkandidaat.
Chiesi Global Rare Diseases en Protalix BioTherapeutics, Inc. Ontvangt positief CHMP-advies voor Pegunigalsidase Alfa voor de behandeling van de ziekte van Fabry