Protalix BioTherapeutics, Inc. en Chiesi Global Rare Diseases, een business unit van de Chiesi Group, de ontwikkelings- en commercialiseringspartner van het bedrijf, kondigen in een persbericht aan dat de Europese Commissie (EC) toestemming heeft verleend voor het in de handel brengen van PRX-102 (pegunigalsidase alfa) in de Europese Unie (EU) voor de behandeling van volwassen patiënten met de ziekte van Fabry. Het is onderzocht bij zowel ERT-naïeve als ERT-ervaren patiënten, waaronder een head-to-head studie die aan het primaire eindpunt voldeed, waarbij PRX-102 een niet-inferieure werkzaamheid liet zien dan agalsidase bèta bij het onder controle houden van de nierziekte, zoals beoordeeld aan de hand van de geschatte daling van de glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR). Pegunigalsidase alfa, een nieuw geneesmiddel voor onderzoek, is momenteel niet goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA).

De effectiviteit en veiligheid van pegunigalsidase alfa wordt onderzocht, maar is nog niet goedgekeurd door de FDA. Voorafgaand aan beoordeling en goedkeuring door de FDA kunnen geen conclusies worden getrokken over het effectiviteits- en veiligheidsprofiel van pegunigalsidase alf. Bij het aanvragen van uitgebreide toegang moeten behandelende artsen alle mogelijke risico's van behandeling met pegunigalsidaseAlfa in overweging nemen.

De uiteindelijke gevolgen van Gb-depositie variëren van episodes van pijn en verminderd perifeer gevoel tot eindorgaanfalen. PRX-102 (peganigalsidase alfa). PRX-102 (peganigalsidase alfa), is een PEGylated enzyme replacement therapy (ERT) voor de behandeling van de ziekte van Fabry, die nu is goedgekeurd door het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) en wordt beoordeeld door de FDA.

PRX-102 is een in plantencellen gekweekte en chemisch gewijzigde gestabiliseerde recombinante versie van het Galactosidase-A enzym.