Protalix BioTherapeutics, Inc. en Chiesi Global Rare Diseases, een business unit van de Chiesi Group die is opgericht om innovatieve therapieën en oplossingen te leveren voor mensen die lijden aan zeldzame ziekten, kondigden op 9 november 2022 de herindiening aan van een Biologics License Application (BLA) bij de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor PRXu102 (pegunigalsidase alfa) voor de behandeling van volwassen patiënten met de ziekte van Fabry. Pegunigalsidase alfa is een doelgericht ontworpen, langwerkend recombinant, PEG-gelinkt, cross-linked a-galactosidase-A onderzoekskandidaat. De opnieuw ingediende BLA bevat een uitgebreide reeks klinische en productiegegevens.

De gegevens zijn samengesteld uit studies waaraan meer dan 140 patiënten met de ziekte van Fabry deelnamen met een follow-up van maximaal vijf jaar, waaronder alle drie afgeronde studies in het PRX-102 fase III klinische programma, waaronder de BALANCE studie, de BRIDGE studie en de BRIGHT studie, alsmede de fase I/II klinische studie van PRXu102. De fase I/II gegevens omvatten gegevens van de gerelateerde uitbreidingsstudie die de fase I/II studie opvolgt. De BLA herindiening omvat ook veiligheidsgegevens van de lopende fase III uitbreidingsstudies van PRXu102.

Indien goedgekeurd, komt Protalix in aanmerking voor een mijlpaalbetaling van Chiesi bij goedkeuring van de BLA. Protalix en Chiesi verwachten dat de FDA haar beoordeling van de herindiening binnen zes maanden na ontvangst zal afronden. Het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) bestudeert momenteel de aanvraag voor een handelsvergunning voor PRXu102 en de interactie met het EMA is gaande.