Protalix BioTherapeutics, Inc. en Chiesi Global Rare Diseases kondigt opnieuw indienen van Biologics License Application bij U.S. Food and Drug Administration aan voor Pegunigalsidase Alfa voor de behandeling van de ziekte van Fabry.
14 november 2022 om 12:30 uur
Delen
Protalix BioTherapeutics, Inc. en Chiesi Global Rare Diseases, een business unit van de Chiesi Group die is opgericht om innovatieve therapieën en oplossingen te leveren voor mensen die lijden aan zeldzame ziekten, kondigden op 9 november 2022 de herindiening aan van een Biologics License Application (BLA) bij de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor PRXu102 (pegunigalsidase alfa) voor de behandeling van volwassen patiënten met de ziekte van Fabry. Pegunigalsidase alfa is een doelgericht ontworpen, langwerkend recombinant, PEG-gelinkt, cross-linked a-galactosidase-A onderzoekskandidaat. De opnieuw ingediende BLA bevat een uitgebreide reeks klinische en productiegegevens.
De gegevens zijn samengesteld uit studies waaraan meer dan 140 patiënten met de ziekte van Fabry deelnamen met een follow-up van maximaal vijf jaar, waaronder alle drie afgeronde studies in het PRX-102 fase III klinische programma, waaronder de BALANCE studie, de BRIDGE studie en de BRIGHT studie, alsmede de fase I/II klinische studie van PRXu102. De fase I/II gegevens omvatten gegevens van de gerelateerde uitbreidingsstudie die de fase I/II studie opvolgt. De BLA herindiening omvat ook veiligheidsgegevens van de lopende fase III uitbreidingsstudies van PRXu102.
Indien goedgekeurd, komt Protalix in aanmerking voor een mijlpaalbetaling van Chiesi bij goedkeuring van de BLA. Protalix en Chiesi verwachten dat de FDA haar beoordeling van de herindiening binnen zes maanden na ontvangst zal afronden. Het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) bestudeert momenteel de aanvraag voor een handelsvergunning voor PRXu102 en de interactie met het EMA is gaande.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Protalix BioTherapeutics, Inc. is een biofarmaceutisch bedrijf. Het bedrijf richt zich op de ontwikkeling en verkoop van recombinante therapeutische eiwitten die tot expressie worden gebracht via het eigen plantaardige celexpressiesysteem ProCellEx. Daarnaast ontwikkelt het bedrijf PEGylated uricase, of PRX-115, voor de behandeling van ernstige jicht, Long Acting (LA) DNase I, of PRX-119, voor de behandeling van NET-gerelateerde ziekten, en andere technologieën en preklinische activa. Het product Elelyso is een enzymvervangingstherapie (ERT) voor de behandeling van patiënten met de ziekte van Gaucher. Het ProCellEx-platform wordt gebruikt voor de productie van zowel de goedgekeurde en op de markt gebrachte producten als PRX-115 en PRX-119. PRX-115 is een recombinant, uit plantencellen geëxpresseerd PEGylated Uricase (uraatoxidase) - een chemisch gemodificeerd enzym dat in ontwikkeling is voor de mogelijke behandeling van ernstige jicht. PRX-119 is een uit plantencellen geëxpresseerd PEG-gelateerd recombinant menselijk DNase I-productkandidaat.
Protalix BioTherapeutics, Inc. en Chiesi Global Rare Diseases kondigt opnieuw indienen van Biologics License Application bij U.S. Food and Drug Administration aan voor Pegunigalsidase Alfa voor de behandeling van de ziekte van Fabry.