Chiesi Global Rare Diseases en Protalix BioTherapeutics, Inc. kondigen aan dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) ELFABRIO (pegunigalsidase alfa-iwxj) heeft goedgekeurd in de Verenigde Staten voor de behandeling van volwassen patiënten met de ziekte van Fabry. ELFABRIO is een PEG-geverfde enzymvervangingstherapie (ERT). Het is een recombinant menselijk a-Galactosidase-A-enzym dat tot expressie wordt gebracht in een plantencelcultuur en is ontworpen om een lang halfleven te bieden.

De veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van ELFABRIO zijn onderzocht in een uitgebreid klinisch ontwikkelingsprogramma bij meer dan 140 patiënten met tot 7,5 jaar follow-upbehandeling. Het is onderzocht bij zowel ERT-naïeve als ERT-ervaren patiënten, waaronder een head-to-head studie die aan het primaire eindpunt voldeed, waarbij ELFABRIO een niet-inferieure werkzaamheid toonde dan agalsidase bèta in het beheersen van de daling van de geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR), en waarbij ELFABRIO over het algemeen goed werd verdragen en de meeste bijwerkingen licht of matig ernstig waren. ELFABRIO heeft een initiële halfwaardetijd van 78,9 ± 10,3 uur.

In klinische studies is niet vastgesteld dat de halfwaardetijd resulteert in superieure werkzaamheid of veiligheid op basis van klinisch relevante eindpunten. Elfabrio® (pegunigalsidase alfa-iwxj) is geïndiceerd voor de behandeling van volwassenen met een bevestigde ziekte van Fabry. Overweeg voorbehandeling met antihistaminica, antipyretica en/of corticosteroïden vóór toediening van Elfabrio.

Informeer patiënten en zorgverleners over de tekenen en symptomen van overgevoeligheidsreacties en infusiegeassocieerde reacties (IAR's), en instrueer hen onmiddellijk medische hulp te zoeken als dergelijke symptomen optreden. Indien zich een ernstige overgevoeligheidsreactie (inclusief anafylaxie) of een ernstige IAR voordoet, de toediening van Elfabrio onmiddellijk staken en een passende medische behandeling instellen. Indien een lichte tot matige overgevoeligheidsreactie of IAR optreedt, overweeg dan de infusiesnelheid te vertragen of de dosis tijdelijk in te houden.

In klinisch onderzoek hebben 20 (14%) met Elfabrio behandelde patiënten overgevoeligheidsreacties gehad. Bij vier met Elfabrio behandelde patiënten (3%) traden binnen 5 tot 40 minuten na het begin van de eerste infusie anafylactische reacties op. De tekenen en symptomen van overgevoeligheidsreacties en anafylaxie omvatten hoofdpijn, misselijkheid, braken, benauwdheid, oedeem in het gezicht en de mond, truncal uitslag, tachycardie, hypotensie, stijfheid, urticaria, intense pruritus, matige obstructie van de bovenste luchtwegen, macroglossie en licht lipoedeem.

In klinisch onderzoek ondervonden 41 (29%) met Elfabrio behandelde patiënten één of meer infusiegeassocieerde reacties, waaronder overgevoeligheid, misselijkheid, koude rillingen, pruritus, uitslag, pijn op de borst, duizeligheid, braken, asthenie, pijn, niezen, dyspneu, neusverstopping, keelirritatie, buikpijn, erytheem, diarree, branderig gevoel, neuralgie, hoofdpijn, paresthesie, tremor, agitatie, verhoogde lichaamstemperatuur, blozen, bradycardie, myalgie, hypertensie en hypotensie. Een geval van membranoproliferatieve glomerulonefritis met immuundeposities in de nier werd gemeld tijdens klinisch onderzoek. Controleer het serumcreatinine en de verhouding eiwit-creatinine in de urine.

Indien glomerulonefritis wordt vermoed, de behandeling staken totdat een diagnostische evaluatie kan worden uitgevoerd. Bij overschakeling op Elfabrio van een eerdere enzymvervangingstherapie kan het risico op overgevoeligheidsreacties en infusiegeassocieerde reacties verhoogd zijn bij bepaalde patiënten met reeds bestaande antidrugsantilichamen (ADA's). Overweeg monitoring van IgG en IgE ADA's en klinische of farmacodynamische respons (bijv. plasma lyso-Gb3 niveaus).

De meest voorkomende bijwerkingen (=15%) waren infusiegeassocieerde reacties, nasofaryngitis, hoofdpijn, diarree, vermoeidheid, misselijkheid, rugpijn, pijn in extremiteiten en sinusitis.