Orchard Therapeutics plc heeft een overeenkomst bereikt met de Raad voor Nieuwe Therapieën (NT), waardoor Libmeldy (atidarsagene autotemcel) vergoed zal worden voor alle patiënten met metachromatische leukodystrofie (MLD) die vallen onder de Europese handelsvergunning in Zweden. Libmeldy kreeg de sterkst mogelijke aanbeveling voor gebruik door de NT-raad na afronding van een gezondheidseconomische evaluatie door FINOSE, een consortium voor de evaluatie van gezondheidstechnologie tussen Finland, Noorwegen en Zweden. De overeenkomst met de NT Raad volgt op soortgelijke afspraken met terugbetalingsautoriteiten in het Verenigd Koninkrijk (VK), Italië en Duitsland en is een belangrijk onderdeel van de commerciële expansieplannen van het bedrijf in Europa.

Bovendien is het bedrijf in de laatste fase van de kwalificatie van een zesde behandelingscentrum in Europa in het Universitair Ziekenhuis Skåne Lund in Zweden, dat moet dienen als de primaire locatie voor in aanmerking komende patiënten die vanuit het land en de Scandinavische regio worden doorverwezen. Over MLD: MLD is een zeldzame en levensbedreigende erfelijke ziekte van het stofwisselingssysteem van het lichaam die volgens de bestaande literatuur bij ongeveer één op de 100.000 levendgeborenen voorkomt. MLD wordt veroorzaakt door een mutatie in het arylsulfatase-A-gen (ARSA) die resulteert in de ophoping van sulfatiden in de hersenen en andere delen van het lichaam, waaronder de lever, galblaas, nieren en/of milt.

Na verloop van tijd wordt het zenuwstelsel beschadigd, wat leidt tot neurologische problemen zoals motorische, gedrags- en cognitieve achteruitgang, ernstige spasticiteit en toevallen. Patiënten met MLD verliezen geleidelijk het vermogen om te bewegen, te praten, te slikken, te eten en te zien. In de late infantiele vorm wordt het sterftecijfer na vijf jaar geschat op 50 procent en bij jonge patiënten op 44 procent na 10 jaar.

Over Libmeldy /OTL-200: Libmeldy (atidarsagene autotemcel), ook bekend als OTL-200, is door de Europese Commissie goedgekeurd voor de behandeling van MLD bij patiënten die daarvoor in aanmerking komen en die gekenmerkt worden door biallelische mutaties in het ARSA-gen die leiden tot een vermindering van de ARSA-enzymactiviteit bij kinderen met i) de late infantiele of vroege juveniele vorm, zonder klinische manifestaties van de ziekte, of ii) de vroege juveniele vorm, met vroege klinische manifestaties van de ziekte, die nog zelfstandig kunnen lopen en voor het begin van cognitieve achteruitgang. Libmeldy is de eerste therapie die is goedgekeurd voor patiënten met vroege MLD. De meest voorkomende bijwerking van de behandeling met Libmeldy was het optreden van anti-ARSA-antilichamen.

Naast de risico's van de gentherapie wordt de behandeling met Libmeldy voorafgegaan door andere medische ingrepen, namelijk beenmergafname of perifere bloedmobilisatie en aferese, gevolgd door myeloablatieve conditionering, die hun eigen risico's inhouden. Tijdens de klinische studies van Libmeldy kwamen de veiligheidsprofielen van deze ingrepen overeen met de bekende veiligheid en verdraagbaarheid.