Orchard Therapeutics kondigde aan dat het Zwitserse agentschap voor therapeutische producten (Swissmedic) Libmeldy (atidarsagene autotemcel), een hematopoietische stamcel (HSC) gentherapie, heeft goedgekeurd voor de behandeling van beginnende metachromatische leukodystrofie (MLD). Libmeldy wil de onderliggende genetische oorzaak van MLD corrigeren door een werkende kopie van het ARSA-gen in te bouwen in het genoom van de eigen HSC's van een patiënt.

De genetisch gemodificeerde cellen worden teruggeplaatst in de patiënt, waar ze op natuurlijke wijze over de bloed-hersenbarrière naar het centrale zenuwstelsel kunnen migreren, enten en het functionele enzym tot expressie kunnen brengen. Deze aanpak heeft het potentieel om de enzymatische functie met één enkele behandeling blijvend te herstellen. In klinische onderzoeken resulteerde de behandeling met Libmeldy in het behoud van de cognitieve ontwikkeling en het behoud van de motorische functie voorbij de leeftijd waarop onbehandelde patiënten ernstige cognitieve en motorische beperkingen vertoonden.

Met een cumulatieve follow-up van meer dan 250 patiëntjaren werd Libmeldy over het algemeen goed verdragen, zonder behandelingsgerelateerde ernstige bijwerkingen of sterfgevallen. De meeste ongewenste voorvallen werden geassocieerd met de behandeling met busulfan of achtergrondziekte. Libmeldy werd eerder goedgekeurd door de Europese Commissie (EC) en de Britse Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA).

Libmeldy staat bekend als OTL-200 in de VS, waar het momenteel onder Priority Review staat bij de Food and Drug Administration (FDA) met een PDUFA-doelstelling (Prescription Drug User Fee Act) van 18 maart 2024.