ETF's Orchard Therapeutics plc

Orchard Therapeutics plc is een gentherapiebedrijf. Het bedrijf houdt zich bezig met het transformeren van het leven van mensen die lijden aan zeldzame ziekten door middel van de ontwikkeling van genezende gentherapieën. De ex vivo autologe hematopoëtische stamcel (HSC) gentherapiebenadering maakt gebruik van de kracht van genetisch gemodificeerde bloedstamcellen en probeert de onderliggende oorzaak van de ziekte in één enkele toediening te corrigeren. De ex vivo benadering van autologe HSC gentherapie is erop gericht om de autologe HSC's van een patiënt te transformeren in een genetisch gemodificeerd cellulair geneesmiddel om de ziekte van de patiënt te behandelen. Het belangrijkste programma is OTL-200 dat opereert onder de merknaam Libmeldy voor patiënten met beginnende metachromatische leukodystrofie (MLD). De programma's voor immunologische aandoeningen bestaan uit twee preklinische programma's, OTL-104 voor de ziekte van Crohn met mutaties in het nucleotide-bindend oligomerisatiedomein-bevattend eiwit 2 (NOD2-CD), en OTL-105 voor erfelijk angio-oedeem (HAE).