Orchard Therapeutics kondigde aan dat de U.S. Food and Drug Administration (FDA) de indiening van zijn Biologics License Application (BLA) voor OTL-200 bij metachromatische leukodystrofie (MLD) heeft geaccepteerd onder Priority Review. Het agentschap heeft de PDUFA-doeldatum (Prescription Drug User Fee Act) vastgesteld op 18 maart 2024. Vanwege de aard van de ziekte en de dringende noodzaak om kinderen met MLD te behandelen, werkt het bedrijf ijverig parallel aan de voorbereidingen voor een mogelijke lancering in 2024 en zorgt het ervoor dat OTL-200 zo snel mogelijk beschikbaar komt voor patiënten in de VS.

De BLA voor OTL-200 is gebaseerd op gegevens van 39 pediatrische patiënten met beginnende MLD, die waren ingeschreven in twee prospectieve, niet-gerandomiseerde klinische onderzoeken (n=30) of werden behandeld in het kader van uitgebreide toegang (n=9), die OTL-200 toegediend kregen en werden vergeleken met gegevens over de natuurlijke historie van 49 onbehandelde patiënten. Alle behandelde patiënten kregen OTL-200 toegediend en werden vervolgens gecontroleerd in het Ospedale San Raffaele in Milaan, Italië. Met in totaal meer dan 250 patiënt-jaar follow-up werd de behandeling met OTL-200 over het algemeen goed verdragen, zonder behandelingsgerelateerde ernstige bijwerkingen of sterfgevallen.

De meeste ongewenste voorvallen hielden verband met de behandeling met busulfan of achtergrondziekte. De volledige klinische resultaten van de BLA-dataset werden onlangs gepresenteerd op het jaarlijkse symposium 2023 van de Society for the Study of Inborn Errors of Metabolism (SSIEM) in Jeruzalem. MLD is een zeldzame en levensbedreigende erfelijke ziekte van het lichaam die volgens schattingen in de bestaande literatuur bij ongeveer één op de 100.000 levendgeborenen voorkomt.

MLD wordt veroorzaakt door een mutatie in het gen voor thearylsulfatase-A (ARSA) dat resulteert in de ophoping van sulfatiden in de hersenen en andere delen van het lichaam, waaronder de lever, galblaas, nieren en/of milt. Tijdens de klinische studies van Libmeldy waren de veiligheidsprofielen van deze interventies consistent met hun bekende veiligheid en verdraagbaarheid. Voor meer informatie over Libmeldy, zie de samenvatting van de productkenmerken (SmPC) die beschikbaar is op de website van EEMA.

Libmeldy is goedgekeurd in de Europese Unie, het VK, IJsland, Liechtenstein en Noorwegen. Gezien deze onzekerheden wordt de lezer geadviseerd niet overmatig te vertrouwen op dergelijke toekomstgerichte verklaringen. Andere risico's en onzekerheden waarmee Orchard wordt geconfronteerd, zijn onder andere de risico's en onzekerheden die worden vermeld onder het kopje "Risicofactoren" in Orchardardsards, werkt het bedrijf ijverig samen met de FDA tijdens de hele herziening en evaluatie van de aanvraag.

Vanwege de aard van de ziekte en de urgentie om kinderen met MLD te behandelen, werkt het bedrijf nauw samen met de FDA om een mogelijke lancering in 2022 voor te bereiden en ervoor te zorgen dat OTL-200 zo snel mogelijk beschikbaar is voor patiënten in de VS.