NeuroSense Therapeutics Ltd. kondigt bijkomende positieve resultaten aan van de 12 maanden durende PARADIGM Fase 2b-studie met PrimeC bij ALS-patiënten. In de studie werd een verschil van 57% aangetoond in het voordeel van PrimeC ten opzichte van placebo na 12 maanden behandeling in de Intent to Treat (ITT) populatie en een verschil van 73% (p=0,02) in het voordeel van PrimeC ten opzichte van placebo na 12 maanden behandeling in de vooraf gedefinieerde Per Protocol Populatie (PP). NeuroSense is van plan om deze resultaten over 12 maanden voor te leggen aan regelgevende instanties, waaronder de FDA, om het verdere verloop van PrimeC op korte termijn te bespreken.

NeuroSense rapporteerde eerder dat PrimeC de ziekteprogressie aanzienlijk vertraagde met 36% (p=0,009) en de overlevingskansen met 43% verbeterde in vergelijking met placebo. Dit resultaat onderstreept het belang van vroegtijdige behandeling en het potentieel van PrimeC als ziektemodificerend geneesmiddel. De laatste resultaten van de PARADIGM-studie zijn ongelooflijk bemoedigend en leveren overtuigend bewijs van het potentieel van PrimeC om mensen met ALS aanzienlijk te helpen.

De aanzienlijke verbetering van de complicatievrije overleving en de consistente vertraging van de ziekteprogressie benadrukken de belofte van PrimeC als een effectieve behandeling. Aangezien de therapeutische opties voor veel clinici en mensen met ALS de laatste tijd aanzienlijk beperkt zijn, is de urgentie voor effectieve nieuwe therapieën groter dan ooit. Deze ontwikkeling brengt nieuwe hoop voor patiënten, en ik kijk er reikhalzend naar uit om te zien hoe het programma Fase 3 ingaat om de klinische ontwikkeling van dit product te bevorderen," aldus Jeremy M. Shefner, M.D., Ph.D., hoogleraar neurologie aan het Barrow Neurological Institute in Phoenix, Ariz. en adviseur van NeuroSense.

Verwacht wordt dat het aantal mensen met ALS in de VS en de EU tegen 2040 met 24% zal toenemen. De progressie van de ziekte wordt gemeten met de ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R), het meest gebruikte hulpmiddel om ALS te volgen dat door de FDA is geaccepteerd en dat wordt gebruikt door neurologen die ALS-patiënten behandelen, in klinische onderzoeken en door andere regelgevende instanties om de progressie van de ziekte te bepalen. Het houdt 12 veranderingen bij in de fysieke vaardigheden van een persoon in de loop van de tijd, waaronder functies zoals: spraak, lopen, traplopen, aankleden/hygiëne, handschrift, draaien in bed, voedsel snijden, speekselen, slikken en ademhalen.

PARADIGM is een prospectief, multinationaal, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 2b (NCT05357950) klinisch onderzoek naar PrimeC bij ALS. De meeste patiënten die ingeschreven waren in zowel de actieve als de placebo-armen van de studie werden gelijktijdig behandeld met Riluzole, het ALS-medicijn dat de standaardbehandeling is, wat erop wijst dat PrimeC de ziekteprogressie veel verder vertraagt dan het niveau dat wordt bereikt met het door de FDA goedgekeurde ALS-medicijn. PrimeC, het belangrijkste kandidaat-geneesmiddel van NeuroSense, is een nieuwe orale formule met verlengde afgifte die bestaat uit een unieke combinatie van vaste doses van twee door de FDA goedgekeurde geneesmiddelen: ciprofloxacine en celecoxib.

NeuroSense voltooide een Fase 2a klinische studie, die voldeed aan de eindpunten voor veiligheid en werkzaamheid, waaronder vermindering van functionele achteruitgang en achteruitgang van de ademhaling en statistisch significante veranderingen in ALS-gerelateerde biologische markers, wat wijst op de biologische activiteit van PrimeC. PrimeC werd aangewezen als weesgeneesmiddel door de Amerikaanse Food and Drug Administration en het Europees Geneesmiddelenbureau. Deze risico's omvatten onverwachte R&D-kosten of bedrijfskosten, een vertraging in de rapportering van bijkomende resultaten van de PARADIGM klinische studie, de timing van verwachte reglementaire en bedrijfsmijlpalen, risico's verbonden aan ontmoetingen met de FDA om de beste behandeling te bepalen.