Molecure S.A. kondigde aan dat het goedkeuring heeft gekregen van de U.S. Food and Drug Administration (FDA) voor haar Investigational New Drug (IND) Application voor het uitvoeren van Fase II klinische testen van OATD-01, de allereerste chitotriosidase 1 (CHIT1) remmer met ziekte-modificerend potentieel. De eerste longsarcoïdosepatiënten in deze Fase II-studie zullen volgens planning in het vierde kwartaal van 2O23 behandeld worden. OATD-01 heeft ziektemodificerende eigenschappen getoond in preklinische studies en heeft het potentieel om de nieuwe zorgstandaard te worden voor de behandeling van pulmonale sarcoïdose.

De fase II klinische studie van OATD-01 zal naar verwachting een multi-center, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie zijn die de veiligheid en doeltreffendheid van het geneesmiddel beoordeelt bij de behandeling van ongeveer 90 longsarcoïdosepatiënten. Als gevolg van de dubbelblinde eis zullen de uiteindelijke ongeblindeerde resultaten van de studie worden gepubliceerd na de afsluiting ervan, die is gepland voor de eerste helft van 2025. De studie heeft een innovatief primair werkzaamheidseindpunt ?

Het niveau waarop OATD-01 in staat is om granulomateuze ontsteking in het longparenchym te verminderen over een periode van 12 weken, gebaseerd op de resultaten van PET/CT-scans. Dit eindpunt werd overeengekomen met de FDA na een pre-IND vergadering.