Molecure S.A. is gestart met de klinische studie waarbij OATD-01 wordt toegediend aan patiënten met actieve longsarcoïdose als onderdeel van een Fase II klinische studie (proof-of-concept bij mensen). De eerste toediening ter wereld van de chitotriosidase 1 (CHIT1) remmer (of placebo) aan patiënten vond plaats in de Royal Infirmary in Edinburgh. Als onderdeel van de studie zullen patiënten gedurende 12 weken een dagelijkse vaste dosis van 25 mg OATD-01 of placebotabletten innemen.

De veiligheid van de patiënt zal regelmatig gecontroleerd worden door middel van laboratoriumtests, neurologische onderzoeken en ECG en spirometrie. De Fase II klinische studie voor OATD-01 is ontworpen als een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie in meerdere centra om de veiligheid en doeltreffendheid van de orale CHIT1-remmer (OATD-01) te evalueren in ongeveer 100 patiënten met actieve pulmonale sarcoïdose, waaronder patiënten die voorheen andere therapieën kregen en patiënten die voorheen niet behandeld werden. Aan de studie zullen ongeveer 20-30 centra in de VS, de Europese Unie, Noorwegen en het VK deelnemen.

De gerenommeerde CRO (Contract Research Organisation) Simbec Orion is verantwoordelijk voor de organisatie en uitgebreide uitvoering van de studie. Als gevolg van de vereiste dubbele blindering van de studie, zal de publicatie van de uiteindelijke ongeblindeerde resultaten volgen op de voltooiing van de studie en wordt verwacht tegen het einde van 2025. Voor de werkzaamheidsstudie is een innovatief primair eindpunt overeengekomen met de FDA, namelijk de respons op 12 weken toediening van OATD-01 zoals gemeten door de mate van vermindering van granulomateuze ontsteking in het longparenchym, zoals beoordeeld door PET/CT-beeldvorming.

Nadat ongeveer 50 patiënten hun deelname aan de studie voltooid hebben, zal een subanalyse (tussentijds controlepunt) gepland worden om de resultaten statistisch te evalueren door een onafhankelijk comité en om te beslissen hoe verder te gaan met de studie in termen van het aantal patiënten.