MaaT Pharma heeft aangekondigd dat het een mededeling heeft ontvangen van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA of het Agentschap) in verband met de in juni 2021 ingediende Investigational New Drug (IND) aanvraag van de Vennootschap om in de VS een open-label, single-arm fase 3 klinische studie te starten van de kandidaat-geneesmiddel van de Vennootschap, MaaT013, bij patiënten met steroïd-resistente acute Graft-versus-Host Disease (aGvHD). Nadat de FDA in augustus 2021 vragen had gesteld over deze aanvraag in een clinical hold letter, had de Vennootschap eerder een verzoek ingediend voor een type A vergadering, evenals gedetailleerde antwoorden op de vragen van het Agentschap. Daarin wordt aangegeven dat het Agentschap de clinical hold op MaaT013 in de VS handhaaft en wordt het standpunt van de FDA over de klinische proef in detail uiteengezet.

Het Agentschap erkent dat het van de onderneming bevredigende antwoorden heeft gekregen op verscheidene klinische en productiegerelateerde vragen die het Agentschap aanvankelijk had gesteld. Het agentschap verlangt echter aanvullende informatie, met name over de veiligheid en doeltreffendheid van de "pooling"-aanpak van de onderneming (het mengen van donaties van meerdere donoren om een grotere rijkdom, diversiteit en betere standaardisering van het product te bereiken). De onderneming evalueert ook de aanvullende aanbevelingen van het Bureau met betrekking tot de proefopzet.

MaaT Pharma is nu bezig met de voorbereiding van de volgende stappen in de interactie met de FDA, mogelijk met inbegrip van een Type A vergadering gewijd aan de bespreking van de resterende vragen. Parallel en in overeenstemming met haar doel om patiënten wereldwijd te bereiken, zal de Vennootschap de ontwikkeling van MaaT013 in Europa voortzetten en de Europese rekrutering voor haar lopende Fase 3-studie, waarbij MaaT013 bij 75 patiënten wordt geëvalueerd, uitbreiden. Er zijn momenteel 19 actieve klinische sites in Frankrijk, Duitsland en Spanje en de Vennootschap heeft klinische studieaanvragen ingediend in drie bijkomende Europese landen.

De algemene verwachte tijdlijnen voor de Fase 3 studie en, indien goedgekeurd, de commercialisering van MaaT013 in Europa blijven ongewijzigd. Parallel daarmee blijft het bedrijf zich voorbereiden op de start van een Fase 2/3 studie in Europa om zijn tweede inheemse (van een donor afkomstige) troef, MaaT033, te evalueren bij patiënten met bloedkankers die een allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (allo-HSCT) ondergaan. Deze klinische studie zal naar verwachting in het vierde kwartaal van 2022 beginnen.