Keymed Biosciences Inc. kondigt aan dat het team van Lei Zhang van het Institute of Hematology, Chinese Academy of Medical Sciences onlangs een onderzoeksartikel heeft gepubliceerd met de titel "A Novel Anti-CD38 Monoclonal Antibody for Treating Immune Thrombocytopenia" in The New England Journal of Medicine. Dit is een door de onderzoeker geïnitieerde, eenarmige, open-label, verkennende klinische studie om de veiligheid en voorlopige werkzaamheid van CM313 te evalueren bij volwassen patiënten met primaire immuuntrombocytopenie. In totaal werden 22 patiënten ingeschreven in het onderzoek, waarbij één patiënt na de eerste infusie afhaakte.

De overige 21 patiënten voltooiden zowel de behandelingsperiode van 8 weken als de follow-up periode van 16 weken. De resultaten toonden aan dat 95,5% van de patiënten (21/22) een trombocytentelling van 50 x 109/L bereikten binnen 8 weken na de eerste acceptatie van CM313 infusie, met een mediane cumulatieve duur voor een trombocytentelling van 50x 109/L van 23 weken (interkwartielbereik: 17 tot 24). De mediane tijd tot de eerste trombocytentelling van 50 x 110/L was 1 week (range: 1-3), en de mediane tijd tot de eerste trombocytentelling van 30 x 109/L met een 2-voudige toename ten opzichte van de uitgangswaarde was 1 week.

Bovendien was de duurzame respons op het aantal trombocyten (gedefinieerd als een trombocytentelling van 50 x109/L die zes of meer keer werd waargenomen bij de laatste acht trombocytentellingen) 63,6% (14/22). Tijdens het gehele onderzoek werd bij 21 patiënten algehele respons (complete of gedeeltelijke respons) waargenomen, waarbij bij 20 patiënten complete respons werd bereikt. Het percentage patiënten met bloedingen daalde van 68,2% (15/22) bij baseline tot 4,8% (1/21) bij week 8. De meeste patiënten stopten met gelijktijdige medicatie vanwege het herstel van het aantal bloedplaatjes tot normale of veilige niveaus met behandeling met CM313.

Samenvattend toonde CM313 een snelle en aanhoudende werkzaamheid in 95,5% van de patiënten met primaire immuuntrombocytentopenie die eerder meerdere therapieën hadden gekregen. Veiligheidsanalyses toonden aan dat CM313 goed werd verdragen. CM313 is een gehumaniseerd monoklonaal antilichaam dat gericht is tegen CD38 en het eerste in eigen land ontwikkelde CD38-antilichaam met goedkeuring voor een investigational new drug (IND) door de National Medical Products Administration (NMPA) in China.

Resultaten van een fase I klinische studie van recidief/refractair multipel myeloom en lymfoom toonden een gunstig veiligheidsprofiel van CM313 en voorlopige werkzaamheid bij dosisniveaus van 2,0 mg/kg bij patiënten met recidief/refractair multipel myeloom. In een door de onderzoeker geïnitieerde verkennende klinische studie waarin CM313 werd geëvalueerd voor de behandeling van primaire immuuntrombocytopenie bij volwassenen, bereikten de patiënten gedurende de studie een algehele respons. Momenteel loopt er een fase Ib/IIa klinische studie van CM313 voor de behandeling van systemische lupus erythematosus.