Erasca, Inc. heeft aangekondigd dat de Food and Drug Administration (FDA) van de Verenigde Staten een Fast Track Designation (FTD) heeft toegekend aan naporafenib in combinatie met trametinib (MEKINIST®) voor de behandeling van volwassen patiënten met onresectabel of metastatisch melanoom die vooruitgang hebben geboekt met, of intolerant zijn voor, een op anti-geprogrammeerde dood-1 (ligand 1) (PD-(L)1)-gebaseerde behandeling en bij wie de tumor een NRAS-mutatie (NRASm) bevat. Naporafenib is een oraal beschikbare, pan-RAF-remmer die klaar is voor Fase 3, met een potentieel first-in-class en best-in-class profiel in NRASm melanoom en andere vaste tumoren met een RAS/MAPK pathway-mutatie. FTD is bedoeld om medicijnen sneller bij patiënten te krijgen door de ontwikkeling te vergemakkelijken en de beoordeling te versnellen van medicijnen die een onvervulde medische behoefte kunnen vervullen door een ernstige of levensbedreigende aandoening te behandelen.

Programma's die FTD ontvangen, profiteren van vroege en frequente interacties met de FDA tijdens het klinische ontwikkelingsproces en, als aan relevante criteria wordt voldaan, kan de FDA overwegen om delen van een marketingaanvraag te beoordelen voordat de sponsor de volledige aanvraag indient. Het NRASm melanoom omvat 20-30% van alle melanomen en wordt geassocieerd met een slechtere prognose in vergelijking met andere veranderingen. Er zijn effectieve behandelingsopties nodig voor patiënten na progressie op eerstelijns IO met anti-CTLA-4 en/of anti-PD-(L)1-antilichamen.

Momenteel is chemotherapie de goedgekeurde standaardbehandeling na IO met een objectief responspercentage (ORR) van 7% en een mPFS van 1,5 maanden (historische fase 3-gegevens die werden gegenereerd toen het geneesmiddel werd toegediend in de eerstelijns/tweedelijns setting). Hoewel de MEK-remmer binimetinib in de Verenigde Staten niet is goedgekeurd voor deze indicatie, wordt deze off-label gebruikt en werd een ORR van 15% en een mPFS van 2,8 maanden aangetoond (historische Fase 3-gegevens gegenereerd toen het geneesmiddel werd toegediend in de eerstelijns-/tweedelijns setting). Er zijn momenteel geen goedgekeurde therapieën tegen NRAS-mutaties.

Erasca meldde onlangs dat de einde fase 2-vergaderingen met de FDA en de Europese gezondheidsautoriteiten het SEACRAFT-2 fase 3-studieontwerp bevestigden en duidelijkheid verschaften over het registratiepad.