CStone Pharmaceuticals heeft aangekondigd dat de eerste patiënt in de V.S. is ingeschreven in de klinische studie van fase 1 voor CS5001. Dit is een opmerkelijke mijlpaal voor CStone's Pipeline 2.0 strategie. CS5001 is een potentieel wereldwijd best-in-class antilichaam-drug conjugaat, gericht tegen receptor tyrosine kinase-achtige weesreceptor 1. Als een van de drie meest geavanceerde ROR1 ADC's wereldwijd, is CS5001 goedgekeurd voor de start van een multiregionale klinische studie in de VS en Australië. De China National Medical Products Administration heeft de aanvraag voor een nieuw onderzoeksgeneesmiddel van CS 5001 aanvaard. Deze eerste-in-humane fase 1-studie heeft tot doel de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en voorlopige anti-tumoractiviteit van CS5001 te evalueren bij gevorderde B-cellymfomen en vaste tumoren. ROR1 is een oncofetaal eiwit met een lage of geen expressie in volwassen weefsels, maar een hoge expressie in een verscheidenheid van kankers, waaronder verschillende vormen van leukemie en non-Hodgkin lymfoom, borst-, long- en ovariumkankers, waardoor het een ideaal ADC-doelwit is. Resultaten van preklinische studies toonden aan dat CS5001 een krachtige en selectieve cytotoxiciteit vertoonde tegen een verscheidenheid van ROR1-expresserende kankercellijnen en opmerkelijke in vivo antitumoractiviteit vertoonde in zowel hematologische als vaste tumor xenograft modellen. De preklinische gegevens werden als laattijdig abstract gepresenteerd op de 33e AACR-NCI-EORTC International Conference on Molecular Targets and Cancer Therapeutics 2021.