Appili Therapeutics Inc. heeft de toevoeging aangekondigd van ATI-1801, een topisch paromomycine-product in klinische fase voor de behandeling van cutane leishmaniasis, aan zijn ontwikkelingspijplijn. ATI-1801, dat gelicentieerd is van het Amerikaanse Ministerie van Defensie (“DOD”) via de US Army Medical Materiel Development Activity (“USAMMDA”), is een nieuw actueel product met aangetoonde veiligheid en werkzaamheid in een Fase 3-studie. Appili zal met internationale partners werken aan de voltooiing van de resterende ontwikkelingsactiviteiten om registratie bij de regelgevende instanties wereldwijd, waaronder de US Food and Drug Administration (“FDA”), mogelijk te maken.

Cutane leishmaniasis is een ontsierende infectie van de huid die jaarlijks honderdduizenden mensen over de hele wereld treft en gekenmerkt wordt door de vorming van laesies en zweren die vaak leiden tot littekenvorming, misvorming, invaliditeit en stigmatisering van de geïnfecteerde. De ziekte is een ernstige belemmering voor de sociaal-economische ontwikkeling, vooral voor vrouwen, en een prioriteit voor regeringen en niet-gouvernementele organisaties ("NGO's") over de hele wereld. De huidige behandelingen zijn vaak invasief, giftig en/of vereisen ziekenhuisopname, waardoor de toegang beperkt is.

ATI-1801 heeft het potentieel om de last van de ziekte aanzienlijk te verminderen door patiënten een veilige en doeltreffende topische therapie te bieden die poliklinisch kan worden gebruikt. Appili bezit het volledige klinische dossier voor ATI-1801, met inbegrip van de resultaten van een gerandomiseerde, dubbelblinde, voertuiggecontroleerde Fase 3-studie die de veiligheid en werkzaamheid van ATI-1801 evalueerde voor de behandeling van cutane leishmaniasis in Tunesië. De studie voldeed aan het primaire eindpunt, waarbij ATI-1801, gedurende 20 dagen eenmaal daags plaatselijk toegediend, een significante verbetering liet zien in het percentage klinische genezing van de indexlaesie in vergelijking met het voertuig (82% vs 58%; p-waarde < 0,001).

Appili is van plan later dit jaar een ontmoeting te hebben met de FDA om de eerder gegenereerde Fase 3 gegevens te bespreken en overeenstemming te bereiken over het noodzakelijke registratiepakket ter ondersteuning van een aanvraag voor een nieuw geneesmiddel (“NDA”), waarvan het bedrijf verwacht dat het de beschikbare niet-klinische, productie- en klinische gegevens die tot nu toe gegenereerd zijn, zal omvatten. Appili verwacht niet-dilutieve financierings- en partnerschapsmogelijkheden na te streven met NGO's en overheidsinstanties die de focus van het bedrijf op tropische ziekten delen, om het resterende ontwikkelingswerk te helpen voltooien.