Adverum Biotechnologies, Inc. kondigt de eerste aflibercept-eiwitexpressiegegevens aan van het lopende fase 2 LUNA-onderzoek waarin ixoberogeensoroparvovec (Ixo-vec) wordt geëvalueerd voor de behandeling van natte leeftijdsgebonden maculadegeneratie (natte AMD). De aangekondigde nieuwe gegevens omvatten aflibercept-eiwitniveaus voor zowel de 2E11 als de 6E10 vg/oog-dosering, wat suggereert dat beide doseringen binnen het therapeutisch actieve bereik liggen. In tegenstelling tot de huidige standaardbehandeling die elk jaar meerdere bolusinjecties in het oog vereist om voldoende afliberceptniveaus te behouden, heeft gentherapie het potentieel om de behandelingslast voor het leven van de patiënt drastisch te verminderen door duurzame therapeutische niveaus van anti-VEGF te leveren.

De afliberceptniveaus van de 2E 11 en 6E10 doses liggen in het bereik dat werd waargenomen in de OPTIC studie en in het bereik dat werd waargenomen in eerder gepresenteerde gegevens van niet-menselijke primaten. De werkzaamheid van Ixo-vec bij de 2E11 dosis in OPTIC blijft veelbelovend. Ixo-vec maakt gebruik van het 7m8 kapsel dat via gerichte evolutie is ontwikkeld om de netvliestransductie te verbeteren en de therapie af te leveren waar deze het meest nodig is.

Deze resultaten van de LUNA-studie zouden klinisch van betekenis kunnen zijn, aangezien de afliberceptniveaus die in deze studie gemeten werden vergelijkbaar zijn met de aanhoudende afliberceptniveaus die gezien werden bij patiënten die behandeld werden in de OPTIC-studie. Ixo-vec i is een aflibercept-coderende AAV.7m8-vector die via gerichte evolutie is ontworpen om het binnenste membraan te passeren, waardoor intraveneuze IVT-toediening en verbeterde netvliestransductie mogelijk worden. In tegenstelling tot andere oftalmologische gentherapieën die een chirurgische ingreep vereisen om de gentherapie onder het netvlies toe te dienen (subretinale benadering), is Ixo-vec ontworpen om als eenmalige IVT-injectie in de praktijk van de arts te worden toegediend, langdurige werkzaamheid te leveren, de last van frequente injecties met VEGF (Vascular Endothelial Growth Factor) te verminderen, de therapietrouw van de patiënt te optimaliseren en de gezichtsresultaten voor patiënten met natte AMD te verbeteren.

Als erkenning van de behoefte aan nieuwe behandelingsopties voor natte AMD heeft de Amerikaanse Food and Drug Administration Ixo-vec de Fast Track-aanduiding toegekend voor de behandeling van natte AMD. Ixo-vec heeft ook het PRIME-predikaat gekregen van het Europees Geneesmiddelenbureau en het Innovatiepaspoort van de Britse Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency voor de behandeling van natte AMD.