REGENXBIO INC. Het aandeel bereikte een hoogste punt van $35,61 in twee jaar nadat het bedrijf zaterdag tussentijdse gegevens bekendmaakte van het onderzoek waarin de gentherapie, 4D-150, werd getest bij patiënten met natte leeftijdsgebonden maculadegeneratie (AMD), een belangrijke oorzaak van gezichtsverlies bij oudere volwassenen.
Natte AMD is een langdurige aandoening die wazig zicht of een blinde vlek in het centrale zicht veroorzaakt doordat er vloeistof of bloed in de macula lekt. De therapie van 4D Molecular werd getest bij 51 patiënten met een ernstige aandoening die leidt tot dikkere netvliezen, wat resulteert in een hoge behandelingslast omdat de patiënten afhankelijk zijn van frequente injecties zoals Eylea van Regeneron Pharmaceuticals.
In de context van een ernstige patiëntenpopulatie waarvan de dikte van het netvlies 1,6 keer hoger is dan normaal, ondanks 10 eerdere injecties in het afgelopen jaar, zei Lisa Walter, analist bij RBC Capital Markets: "Je kunt niet om een veel beter resultaat vragen".
In het onderzoek van 4D Molecular toonde de hooggedoseerde versie van de therapie een vermindering van 89% van het aantal standaard injecties, terwijl 63% na 24 weken geen injecties meer kreeg.
De gegevens "voldoen aan alle voorwaarden", aldus Walter.
Volgens gegevens van de Centers for Disease Control and Prevention hadden naar schatting 19,8 miljoen Amerikanen van 40 jaar en ouder leeftijdsgebonden maculadegeneratie, waarvan er 1,49 miljoen het risico liepen hun gezichtsvermogen te verliezen.
Adverum en Regenxbio ontwikkelen ook gentherapieën voor de ziekte, maar analist Kostas Biliouris van BMO Capital Markets zei dat de therapie van Adverum veiligheidsproblemen heeft, terwijl de toediening van de therapie van Regenxbio niet handig is.
"Op het gebied van gentherapie zie ik (4D Molecular) als de meest levensvatbare speler."
4D Molecular verwacht in het eerste kwartaal van 2025 te kunnen starten met een late-stage trial. (Verslaggeving door Sriparna Roy in Bengaluru; Bewerking door Shinjini Ganguli)
