X4 Pharmaceuticals heeft een samenvatting gegeven van zijn presentaties over chronische neutropenie tijdens de jaarlijkse bijeenkomst van de American Society of Hematology (ASH) van dit jaar, die plaatsvindt van 10-13 december 2022 in New Orleans. In een mondelinge presentatie getiteld oMavorixafor for Patients With Chronic Neutropenic Disorders: Results from a Phase 1b, Open-Label, Multicenter Study,o Julia T. Warren, M.D., Ph.D., Hematoloog in het Children's Hospital of Philadelphia en assistent-professor kindergeneeskunde aan de Perlman School of Medicine van de Universiteit van Pennsylvania, presenteerde positieve gegevens van een Fase 1b klinische studie waarin het vermogen van mavorixafor, de belangrijkste klinische kandidaat van X4, wordt geëvalueerd om het absolute aantal neutrofielen (ANC) te verhogen bij mensen met idiopathische, cyclische of aangeboren chronische neutropenie als monotherapie of gelijktijdig met injecteerbare granulocyt-koloniestimulerende factor (G-CSF). Gegevensanalyses blijven aantonen dat een enkele dosis orale mavorixafor bij alle deelnemers een zinvolle verhoging van het ANC teweegbracht, ongeacht de ziekte-etiologie of het gebruik van G-CSF.

Mavorixafor werd in het algemeen goed verdragen in de studie. De Fase 1b klinische studie is nu gewijzigd en een Fase 2 studie (NCT04154488) wordt gestart door X4 om de duurzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van het chronische gebruik van eenmaal daags oraal mavorixafor in een grotere patiëntenpopulatie met chronische neutropenie te beoordelen. Poster #2407, getiteld oPrevalentie van chronische neutropenische aandoeningen in de Verenigde Staten: A Retrospective Analysis of a Large Claims Database,o schatte dat in 2021 tussen 37.000u48.000 mensen in de Verenigde Staten leefden met een diagnose van idiopathische, cyclische of congenitale neutropenie.

De studie was een retrospectieve analyse ontworpen om de prevalentie van chronische neutropeniestoornissen te projecteren op basis van Amerikaanse claimgegevens voor mensen met een diagnosecode voor neutropenie tijdens de kalenderjaren 2018, 2019 en 2021. (Het jaar 2020 werd uitgesloten van deze analyse vanwege de verwachte lagere claims tijdens de COVID-19 pandemie). Mensen met de diagnose chronische idiopathische, cyclische of congenitale neutropenie werden geïdentificeerd aan de hand van de vroegste relevante diagnoseclaim op basis van International Classification of Disease 10th Revision, Clinical Modification (ICD-10-CM) codes in het betreffende kalenderjaar.

Poster #3575, getiteld oPatient and Health Care Professional Perspectives on Quality of Life and Unmet Needs of People With Chronic Neutropenia: A Survey-Based Assessment,o belichtte de antwoorden van 100 patiënten/verzorgers en 10 zorgverleners op een enquête over de ervaringen van mensen met chronische neutropenie. De resultaten van de enquête tonen de aanzienlijke impact van chronische neutropenie op het leven van de gediagnosticeerde personen. De resultaten beschrijven ook de potentiële lasten van het bestaande behandelingsmodel, injecteerbaar G-CSF, en de beperkingen daarvan voor de verbetering van de lichamelijke gezondheid en de levenskwaliteit.

Terwijl patiënten/verzorgers vermoeidheid aangaven als het meest impactvolle symptoom en vermindering van vermoeidheid als een prioritaire behandelingsbehoefte, rangschikten de zorgverleners minder en/of minder vaak ernstige infecties die ziekenhuisopname vereisen, de manier waarop medicatie wordt toegediend en minder en/of minder vaak bijwerkingen op lange termijn als de prioritaire behandelingsbehoeften. De klinische studie was een proof-of-concept Fase 1b open-label, multicenter studie ontworpen om de veiligheid en verdraagbaarheid van oraal mavorixafor, met of zonder G-CSF, te beoordelen bij deelnemers met chronische neutropenische aandoeningen, waaronder ernstige idiopathische, cyclische en congenitale neutropenie. Deelnemers kregen een enkele dosis van 400 mg orale mavorixafor om de omvang van de behandelingsrespons te beoordelen.

De Fase 1b klinische studie is nu gewijzigd om verder te gaan als een Fase 2 klinische studie met als doel het gebruik van dagelijkse orale mavorixafor met of zonder G-CSF gedurende 6 maanden te evalueren bij deelnemers met chronische neutropenische aandoeningen.