X4 Pharmaceuticals heeft aangekondigd dat de Food and Drug Administration (FDA) van de Verenigde Staten de New Drug Application (NDA) van het bedrijf heeft geaccepteerd voor indiening voor eenmaal daags oraal mavorixafor voor de behandeling van personen van 12 jaar en ouder met het WHIM-syndroom (Wratten, Hypogammaglobulinemie, Infecties en Myelokathexie), een zeldzame primaire immunodeficiëntie. De FDA gaf mavorixafor een Priority Review voor de NDA, met als doel zes maanden herziening vanaf de datum van aanvaarding en met als beoogde actiedatum 30 april 2024 voor de Prescription Drug User Fee Act (PDUFA). De aanvaarding door de FDA van mavorixa voor NDA met prioriteitsbeoordeling betekent weer een belangrijke stap voorwaarts in de richting van een mogelijke behandeling voor mensen met het WHIM-syndroom, een zeldzame ziekte waarvoor momenteel geen goedgekeurde therapieën bestaan.

Mavorixafor is een onderzochte antagonist op basis van kleine moleculen van de CXCR4-receptor die wordt ontwikkeld als een eenmaal daagse orale therapie voor het WHIM-syndroom en bepaalde chronische neutropenische aandoeningen. Voor de indicatie WHIM-syndroom heeft mavorixafor de Breakthrough Therapy Designation, Fast Track Designation en Rare Pediatric Disease (RPD) Designation gekregen in de VS, en de status van weesgeneesmiddel in zowel de VS als de Europese Unie. Na goedkeuring door de FDA van een product met RPD-status, kan de sponsor een Priority Review Voucher ontvangen die kan worden gebruikt voor het verkrijgen van een prioritaire beoordeling voor een volgende aanvraag of die kan worden verkocht aan een andere sponsor van een geneesmiddel.

De NDA wordt ondersteund door de resultaten van de wereldwijde, cruciale 4WHIM fase 3 klinische studie van eenmaal daags oraal m flavorixafor bij personen met het WHIM-syndroom. De 4WHIM studie behaalde het primaire eindpunt van tijd boven de drempel voor het absolute aantal neutrofielen (TAT-ANC) versus placebo (p < 0,0001), een belangrijk secundair eindpunt, en werd over het algemeen goed verdragen in de studie, met geen behandeling-gerelateerde ernstige bijwerkingen gerapporteerd en geen stopzettingen voor veiligheidsgebeurtenissen.

De 4WHIM Fase 3 klinische studie was een wereldwijde, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, multicenterstudie ontworpen om de werkzaamheid en veiligheid van oraal, eenmaal daags mavorixafor te evalueren bij mensen met genetisch bevestigd WHIM-syndroom. Een open-label uitbreidingsfase van de klinische studie is aan de gang (NCT03995108). Na de succesvolle afronding van een wereldwijde, cruciale klinische studie van fase 3, wil het bedrijf in de VS goedkeuring krijgen voor oraal, eenmaal daags gebruik van mafixafor voor de behandeling van mensen van 12 jaar en ouder met het WHIM-syndroom.

Het bedrijf plant momenteel ook een Fase 3 klinisch programma dat mavorixafor evalueert bij bepaalde chronische neutropenische aandoeningen".