X4 Pharmaceuticals, Inc. Kondigt de presentatie aan van aanvullende gegevens van de Fase 2-studie met mavorixafor bij chronische neutropenie op de ASH 2023
09 december 2023 om 18:00 uur
Delen
X4 Pharmaceuticals, Inc. kondigt de presentatie aan van aanvullende voorlopige gegevens van het lopende fase 2-klinische onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van eenmaal daags oraal mavorixafor met of zonder gelijktijdige behandeling met injecteerbare granulocyt-koloniestimulerende factor (G-CSF) bij mensen met idiopathische, cyclische of aangeboren neutropenie. Julia T. Warren, M.D., Ph.D., een onderzoeksonderzoeker en hematoloog bij de afdeling Hematologie van het Children's Hospital of Philadelphia, zal Poster #P1160 presenteren op 09 december 2023 tijdens de jaarlijkse bijeenkomst van de Annual Society of Hematology (ASH). De poster belicht casestudies van de eerste drie deelnemers die het 6 maanden durende Fase 2-onderzoek voltooiden, die allemaal aan het onderzoek begonnen met G-CSF-therapie.
Over het algemeen: Mavorixafor werd over het algemeen goed verdragen bij gebruik in combinatie met G-CSF, waarbij geen ernstige bijwerkingen werden gerapporteerd; Hoewel er 4 infecties werden gerapporteerd tijdens de eerste twee maanden van het onderzoek, werden er geen infecties gerapporteerd tijdens de volgende 4 maanden van het onderzoek, ondanks verlagingen van de G-CSF-dosering bij twee van de drie deelnemers; De gegevens ondersteunen nog steeds het potentieel van mavorixafor om het absolute aantal neutrofielen (ANC) te verhogen en een verlaging van de G-CSF-dosering mogelijk te maken bij patiënten met chronische neutropenie; De gegevens hebben het ontwerp van de geplande centrale, wereldwijde klinische studie van Fase 3 met mavorixafor bij bepaalde chronische neutropenische aandoeningen geïnformeerd, evenals de selectie van ANC en infectie als primaire eindpunten; de studie zal naar verwachting in de eerste helft van 2024 van start gaan. De poster belichtte ook de resultaten van een recente kwalitatieve Chronic Neutropenia Patient Voice Survey die eerder marktonderzoek bevestigde waaruit bleek dat respondenten grote interesse hadden in het verminderen van de G-CSF-dosering en/of het verminderen van de injectiefrequentie door toevoeging van een oraal geneesmiddel zoals mavorixafor.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
X4 Pharmaceuticals, Inc. is een biofarmaceutisch bedrijf in een klinische fase. Het bedrijf richt zich op het ontdekken en ontwikkelen van nieuwe geneesmiddelen voor de behandeling van zeldzame ziekten en ziekten met beperkte behandelingsmogelijkheden, met de nadruk op aandoeningen die het gevolg zijn van een verstoord immuunsysteem. De belangrijkste klinische kandidaat is mavorixafor, een selectieve antagonist op kleine moleculen van de chemokinereceptor CXCR4, die wordt ontwikkeld als een orale, eenmaal daagse therapie. Het bedrijf heeft een pijplijn van kleine molecule, orale antagonisten van de chemokinereceptor C-X-C receptor type 4 (CXCR4) ontwikkeld. Het heeft twee preklinische kandidaten: X4P-003, een CXCR4-antagonist van de tweede generatie, ontworpen om verbeterde eigenschappen te hebben ten opzichte van mavorixafor, waardoor mogelijk mogelijkheden ontstaan voor CXCR4-afhankelijke aandoeningen en primaire immunodeficiënties, en X4P-002, een CXCR4-antagonist met een distributieprofiel en een aangetoond vermogen om de bloed-hersenbarrière te passeren.
X4 Pharmaceuticals, Inc. Kondigt de presentatie aan van aanvullende gegevens van de Fase 2-studie met mavorixafor bij chronische neutropenie op de ASH 2023
X4 PHARMACEUTICALS, INC. 
