TENAYA THERAPEUTICS, INC. Tenaya Therapeutics, Inc. kondigde aan dat de eerste patiënt een dosis TN-201 gentherapie heeft gekregen voor de behandeling van Myosin Binding Protein C3 (MYBPC3)-geassocieerd HCM in de MyPeak-1 fase 1b klinische studie in de Cleveland Clinic, Cleveland, Ohio. Tenaya verwacht de eerste gegevens van de MyPeak-1 studie in 2024 te kunnen delen. In preklinische studies stopte de TN-201 de ziekteprogressie en toonde aanzienlijke en duurzame ziekteomkering en overlevingsvoordeel na één enkele dosis.
De MyPeak-1 fase 1b klinische studie is een open-label, dosis-escalerend onderzoek in meerdere centra, ontworpen om de veiligheid, verdraagbaarheid en klinische werkzaamheid van een eenmalige intraveneuze infusie van TN-201 te beoordelen. In het onderzoek zullen in eerste instantie ten minste zes symptomatische (New York Heart Association klasse II of III) volwassenen worden opgenomen bij wie MYBPC3-geassocieerde nietobstructieve HCM is vastgesteld en die een implanteerbare cardioverter-defibrillator hebben. De eerste dosis TN-201 die in het MyPeak- 1 klinische onderzoek wordt beoordeeld, is 3E13 vg/kg, een dosis die in preklinische studies werd geassocieerd met een bijna maximale werkzaamheid. De MyPeak-1 klinische studies zullen worden uitgevoerd in maximaal twaalf toonaangevende Amerikaanse centra die gespecialiseerd zijn in HCM-zorg.
De Amerikaanse Food and Drug Administration heeft de TN-201 Fast Track en Orphan Drug Designation toegekend. Tenaya voert de Fase 1b klinische studie MyPeak-1 uit bij symptomatische volwassenen met de diagnose MYBPC3 - nietobstructieve HCM. Dergelijke toekomstgerichte verklaringen omvatten onder andere de verwachte timing voor het delen van de eerste klinische gegevens van MyPeak-1; het klinische en therapeutische potentieel van TN-201 als een eenmalige behandeling om de onderliggende genetische oorzaak van MYBPC3-geassocieerde HCM te corrigeren en de resultaten voor patiënten te verbeteren; inschrijvingsdoelen voor MyPeak-1; en plannen voor klinische ontwikkeling voor TN-201.
Deze toekomstgerichte verklaringen zijn geen beloften of garanties en zijn onderhevig aan een verscheidenheid aan risico's en onzekerheden, waaronder, maar niet beperkt tot: de timing en voortgang van MyPeak-1; onverwachte zorgen die kunnen ontstaan als gevolg van het optreden van ongunstige veiligheidsgebeurtenissen in MyPeak-1; het mogelijk falen van TN-201 om de veiligheid en/of werkzaamheid aan te tonen in klinische testen; het potentieel voor de klinische studie MyPeak-1 Fase 2b is een meervoudige, open-label, dosis-escalerende studie om de veiligheid, verdraagbare intraveneuze infusie van TN- 201 te beoordelen. De MyPeak-2 klinische studie zal worden uitgevoerd in maximaal 12 toonaangevende Amerikaanse centra die gespecialiseerd zijn in HCM-zorg. De Amerikaanse.
Food and Drug Administration heeft TN-201 de Fast Track- en weesgeneesmiddelenaanduiding toegekend. Tenay voert de Fase 1bMyPeak-1 klinische studie uit bij symptomatische volwassenen met MY BPC3-geassocieerde niet-obstructurele HCM. Dergelijke toekomstgerichte verklaringen omvatten, onder andere, de verwachte timing voor het delen van de eerste patiënten met MYBPC3-geassocieerde nietobstructieve HCM, en het potentieel voor My Peak-1 klinische studie is 3E13vg/kg, een dosis gerelateerd aan de veiligheid en/of werkzaamheid in preklinische studies.
Zodra drie patiënten gedoseerd zijn op het niveau van 3E13vg/kg, zal een Data Safety and Monitoring Board (DSMB) van externe adviseurs de veiligheidsgegevens beoordelen en Tenaya adviseren over plannen om patiënten in te schrijven op het dosisniveau van 6E13vg/kg en bijkomende patiënten in te schrijven in het cohort van de initiële dosis. De MyPeak-1 klinische studie zal worden uitgevoerd in maximaal twaalf toonaangevende Amerikaanse centra die gespecialiseerd zijn in HCM-zorg. De eerste site die actief patiënten rekruteert is het Hypertrofische Cardiomyopathie Centrum van de Cleveland Clinic, Cleveland, Ohio.
