Sutro Biopharma, Inc. kondigde aan dat haar onderzoeksmedewerkers gegevens hebben gepresenteerd over de anti-leukemische activiteit van het compassionate use van luveltamab tazevibuline (luvelta), een nieuwe folaatreceptor-a (FR-a) gerichte ADC, bij pediatrische patiënten met recidief/refractair CBFA2T3-GLIS2 (CBF/GLIS) acute myeloïde leukemie (AML), beter bekend als RAM fenotype AML. De gegevens toonden aan dat behandeling met luvelta significante klinische responsen opleverde, waaronder complete remissie (CR); en de algehele overleving (OS) verlengde, waardoor sommige patiënten mogelijk curatieve therapieën zoals hematopoëtische stamceltransplantatie konden krijgen. Deze patiënten werden behandeld onder het IND-mechanisme voor één patiënt.

Deze gegevens werden gepresenteerd op een posterpresentatie tijdens de 65e American Society of Hematology Annual Meeting and Exposition (ASH 2023) in San Diego, CA. CBF/GLIS subtype AML is een zeldzame en zeer dodelijke vorm van leukemie die uitsluitend voorkomt bij baby's en jonge kinderen, met een gemiddelde leeftijd van 18 maanden. Er zijn geen therapieën goedgekeurd die specifiek gericht zijn op deze vorm van leukemie en het is resistent tegen conventionele chemotherapie, met een inductiefalingspercentage van meer dan 80%.

Door een gebrek aan effectieve behandeling hebben kinderen die gediagnosticeerd zijn met deze ziekte een trieste tweejaarsoverleving van 15%. Recente studies hebben aangetoond dat FOLR1, dat codeert voor FolRa, stil is in normale hematopoëse, maar uniek geïnduceerd wordt door de CBF/GLIS fusie. In het kader van compassionate use werden 25 pediatrische patiënten met recidief/refractair CBF/GLIS subtype AML behandeld met luvelta in doses tot 4,3 of 5,2mg/kg elke twee tot vier weken gedurende een mediane duur van 15,9 weken (3-73,1), waarbij de meerderheid van de patiënten ten minste vijf doses kreeg (68%).

Van de 25 behandelde patiënten hadden er 19 =5% blasten (morfologische ziekte, of MD) en 8 hadden < 5% blasten (sub-morfologische ziekte, of SMD)5. Collectieve resultaten tonen aan dat behandeling met luvelta klinisch zinvolle en duurzame reacties opleverde bij een breed scala aan patiënten in verschillende settings, waaronder bij patiënten met of zonder voorafgaande stamceltransplantatie en in monotherapie of in combinatie met cytotoxische therapie. Deze gegevens werden gegenereerd door de behandelende artsen en verzameld en geschikt gemaakt voor presentatie door Sutro.