SELLAS Life Sciences Group, Inc. kondigt aan dat de eerste patiënt is gedoseerd in een Fase 2a-studie van haar nieuwe en zeer selectieve CDK9-remmer, GFH009, in combinatie met venetoclax en azacitidine (aza/ven) bij patiënten met recidief/refractaire (r/r) acute myeloïde leukemie (AML) die niet of niet meer reageerden op op venetoclax gebaseerde therapieën. Topline gegevens worden verwacht in het vierde kwartaal van dit jaar. De klinische studie van Fase 2a is een open-label, enkel arm, multi-center studie die ontworpen is om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid te evalueren op twee dosisniveaus van GFH009 (eenmaal per week 45 mg of 60 mg) in combinatie met aza/ven.

In het onderzoek zullen maximaal 20 r/r AML-patiënten worden opgenomen, 10 patiënten per dosisniveau, die allemaal standaarddoses aza/ven krijgen nadat ze niet meer reageren op venetoclax-combinaties met inbegrip van aza/ven, met toevoeging van GFH009. De behandeling zal worden voortgezet zolang er geen dosisbeperkende toxiciteiten optreden en er geen progressie van de ziekte is. Het beenmerg zal worden beoordeeld na de eerste twee infusies met GFH009: op dag 14 en dag 28. Daarna zal het beenmerg worden beoordeeld na de eerste twee infusies met GFH009.

Daarna zal het beenmerg om de 28 dagen worden beoordeeld. Naast veiligheid en verdraagbaarheid van GFH009 in combinatie met aza-ven, zijn de primaire eindpunten samengestelde complete respons (CRc) en duur van de respons (DOR). Aanvullende eindpunten zijn voorvalvrije overleving (EFS), algehele overleving (OS) en farmacokinetische (PK) en farmacodynamische (PD) beoordelingen.

De Fase 2a-studie bouwt voort op sterke gegevens van de groep patiënten met AML in de Fase 1-studie, die een gunstig veiligheidsprofiel liet zien met sterke vroege werkzaamheidssignalen en bewijs van toenemende anti-tumoractiviteit met hogere doses.urable complete remission (CR) zonder minimale restziekte (MRD) werd waargenomen bij één patiënt die eerdere aza/ven-therapie had gefaald en die nu meer dan zes maanden aanhoudt, wat, voor zover het bedrijf weet, de eerste CR is die ooit is gemeld voor een CDK9-remmer in AML.