Rocket Pharmaceuticals, Inc. presenteerde op de 27e jaarlijkse bijeenkomst van de American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT). De bijgewerkte gegevens tonen de voortdurende veiligheid en werkzaamheid aan van de Fase 1/2 pivotale studies van KRESLADI? (marnetegragene autotemcel) voor ernstige Leukocyte Adhesie Deficiëntie-I (LAD-I) en RP-L102 voor Fanconi Anemie (FA), naast de Fase 1 studie van RP-L301 voor Pyruvaat Kinase Deficiëntie (PKD).

Autologe Ex-Vivo Lentivirale Gentherapie voor pediatrische patiënten met ernstige leukocytaire adhesie-deficiëntie-I biedt aanhoudende werkzaamheid met een goed verdragen veiligheidsprofiel: De mondelinge presentatie omvat positieve, bijgewerkte gegevens (cut-off 24 juli 2023) van de wereldwijde Fase 1/2 pivotale studies die aanhoudende werkzaamheid en veiligheid van KRESLADITM aantonen van 18 tot 45 maanden follow-up voor alle negen patiënten met ernstige LAD-I. Waargenomen 100% overleving in afwezigheid van allogene HSCT ten minste 18 maanden na infusie bij alle negen patiënten; alle patiënten die werden ingeschreven op een leeftijd jonger dan 12 maanden hebben 24 maanden zonder HSCT overschreden. Aan alle primaire en secundaire eindpunten werd voldaan, inclusief aanhoudende genetische en fenotypische correctie. In vergelijking met de voorgeschiedenis van de behandeling, toonden de gegevens aanzienlijke dalingen in de incidenties van significante infecties waarvoor ziekenhuisopname of intraveneuze antimicrobiële middelen nodig waren, in combinatie met bewijs van resolutie van LAD-I-gerelateerde huid- en parodontale laesies en herstel van wondherstelcapaciteit.

KRESLADITM werd goed verdragen door alle patiënten en tot op heden zijn er geen geneesmiddelgerelateerde ernstige bijwerkingen gemeld. Bijwerkingen gerelateerd aan andere studieprocedures, waaronder busulfan conditionering, zijn eerder gemeld en zijn consistent met de veiligheidsprofielen van deze middelen en procedures. Er zijn geen gevallen van falen van het transplantaat of autologe graft-versus-host-ziekte (GvHD) gemeld.

Op basis van de positieve werkzaamheids- en veiligheidsgegevens van de wereldwijde pivotale onderzoeken naar KRESLADITM voor ernstige LAD-I, werd de Biologics License Application (BLA) geaccepteerd voor beoordeling door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA), die de streefdatum voor de New Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) heeft vastgesteld op 30 juni 2024. De mondelinge presentatie omvat positieve, bijgewerkte gegevens (cut-off 5 februari 2024) van de Fase 1 studie van twee volwassen patiënten met PKD die behandeld werden met RP-L301 en gevolgd werden tot 36 maanden en twee pediatrische patiënten die gevolgd werden tot 12 maanden.