Regulus Therapeutics kondigt de voltooiing aan van de inschrijving in het eerste cohort van de Fase 1b Multiple-Ascending Dose Clinical Trial of RGLS8429 voor de behandeling van patiënten met Autosomaal Dominante Polycysteuze Nierziekte.

Regulus Therapeutics Inc. kondigde aan dat de inschrijving van het eerste cohort patiënten in de Fase 1b MAD-studie van RGLS8429 voor de behandeling van ADPKD is voltooid. De Fase 1b MAD-studie is een dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek waarin de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek (PK/PD) van RGLS8429 wordt geëvalueerd bij volwassen patiënten met ADPKD. De studie zal de veiligheid en PK/PD van de behandeling met RGLS8429 evalueren op drie verschillende dosisniveaus, waaronder het meten van veranderingen in polycystines, voor de lengte gecorrigeerd totaal niervolume (htTKV) en algemene nierfunctie.

Het eerste cohort wordt gedoseerd met 1 mg/kg RGLS8429 of placebo om de week gedurende drie maanden. Het bedrijf verwacht te beginnen met het doseren van het tweede cohort na een evaluatie van alle beschikbare veiligheidsgegevens van cohort 1, wat gepland is voor mei 2023. Cohort 2 patiënten zullen 2 mg/kg RGLS 8429 of placebo om de andere week ontvangen gedurende drie maanden.