Quoin Pharmaceuticals Ltd. kondigt bijkomende positieve klinische gegevens aan van zijn lopende open-label studie die de veiligheid en doeltreffendheid van QRX003 evalueert als een mogelijke behandeling voor het Netherton Syndroom (NS). Deze studie, die wordt uitgevoerd onder Quoin's open Investigational New Drug (IND) aanvraag, is een open-label, eenarmige studie die 10 NS patiënten evalueert die gedurende een periode van twaalf weken gedoseerd worden met QRX003. Alle proefpersonen in de studie blijven off-label systemische therapie krijgen voor de duur van de studie.

Van de beschikbare gegevens van zes evalueerbare proefpersonen toonden vijf een goed gedefinieerde positieve verbetering in pruritus, of jeuk, waarbij deze vijf proefpersonen afwezig of verwaarloosbaar pruritus rapporteerden na voltooiing van de dosering met QRX003 op basis van het eindpunt scoresysteem. Bij de zesde proefpersoon was de pruritus na voltooiing van de dosering met QRX003 onveranderd. In het door de onderzoeker beoordeelde huidscoresysteem ervoeren alle zes patiënten een verbetering van het huidbeeld, waarbij drie van de zes proefpersonen gedurende de hele studie verbetering vertoonden, terwijl bij de andere drie proefpersonen op verschillende momenten tijdens de doseringsperiode tekenen van verbetering optraden.

Belangrijk is dat alle 6 proefpersonen een positieve indruk gaven van QRX003 op een aantal belangrijke punten. De initiële veiligheidsgegevens van alle patiënten ondersteunen in hoge mate de verdere ontwikkeling van het product, zonder gerapporteerde behandelingsgerelateerde bijwerkingen in de studie. Het actieve ingrediënt in QRX003 is een breedspectrum serineproteaseremmer, waarvan het werkingsmechanisme bedoeld is om de hyperactiviteit van huidkallikreïnen te verminderen, wat leidt tot een meer genormaliseerde vervellingsgraad van de huid.

Als bewezen wordt dat QRX003 veilig en effectief is, zou dagelijkse toepassing op lange termijn kunnen leiden tot de ontwikkeling van een beter functionerende huidbarrière en een aanzienlijke verbetering van de levenskwaliteit van Netherton-patiënten.