Quoin Pharmaceuticals Ltd. kondigt aan dat het toestemming heeft gekregen van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) om een aantal protocolwijzigingen door te voeren in zijn twee lopende klinische studies voor QRX003, dat wordt ontwikkeld als potentiële behandeling voor het Netherton Syndroom (NS). Beide studies worden uitgevoerd onder Quoins open Investigational New Drug Application (IND) voor QRX003. Als gevolg van positieve eerste klinische gegevens over meerdere eindpunten en een sterk veiligheidsprofiel tot nu toe, heeft het bedrijf een aantal protocolwijzigingen aangebracht in beide lopende studies.

Het bedrijf gelooft dat de implementatie van deze protocolwijzigingen kan resulteren in een nog robuustere dataset en mogelijk snellere goedkeuring met een breder label. Het aantal proefpersonen in de geblindeerde studie is verhoogd van 18 naar 30. Als gevolg van het positieve veiligheidsprofiel dat tot nu toe is waargenomen, is de lagere dosis van 2% uit het onderzoek verwijderd.

Alle proefpersonen krijgen nu ofwel 4% QRX003 ofwel een placebo-medium, die beide tweemaal daags worden toegediend in plaats van de huidige eenmaal daagse behandeling. Het aantal proefpersonen in de open-label studie is verhoogd van 10 naar 20, en de doseringsfrequentie zal voortaan ook tweemaal daags zijn. Alle proefpersonen in deze studie zullen tijdens de gehele duur van de behandeling off-label systemische therapie blijven krijgen.

Alle huidige klinische eindpunten voor beide studies blijven hetzelfde en Quoin is van plan om extra klinische locaties te openen om deze toename van het aantal ingeschreven proefpersonen efficiënt te kunnen verwerken. De belangstelling van proefpersonen en klinische onderzoekers blijft zeer groot en Quoin blijft het enige bedrijf dat actief proefpersonen werft voor NS klinische studies die worden uitgevoerd onder een open IND.