Quoin Pharmaceuticals Ltd. kondigde goedkeuring aan van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) om tienerpersonen van 14 jaar en ouder te rekruteren voor de twee lopende klinische studies voor QRX003, dat wordt ontwikkeld als mogelijke behandeling voor het Netherton Syndroom (NS). Beide studies worden uitgevoerd onder Quoin's open Investigational New Drug Application (IND) voor QRX003. Deze goedkeuring van de FDA vertegenwoordigt de allereerste keer dat niet-volwassen Netherton proefpersonen getest zullen worden in klinische studies die uitgevoerd worden onder een open-IND en betekent als zodanig een zeer belangrijke en belangrijke stap voorwaarts voor leden van deze gemeenschap.

Het is veelzeggend dat tieners die momenteel off-label systemische therapie krijgen, in aanmerking komen om deel te nemen aan het open-label onderzoek, terwijl degenen die een dergelijke therapie niet krijgen, kunnen worden gerekruteerd voor het placebogecontroleerde geblindeerde onderzoek. Dit belangrijke kenmerk vergroot niet alleen de pool van proefpersonen die in aanmerking komen, maar voorkomt ook dat ouders of verzorgers moeilijke beslissingen moeten nemen over behandelingen die deze patiënten en dierbaren krijgen. De opname van deze patiëntenpopulatie in studies zal, volgens het bedrijf, een kritisch onderdeel zijn van de ontwikkeling van een robuuste dataset die zou kunnen resulteren in wettelijke goedkeuring met een breed label, aangezien QRX003 zowel als monotherapie als in combinatie met off-label behandelingen wordt getest.