Quoin Pharmaceuticals, Ltd. Kondigt FDA-goedkeuring aan om tienerpersonen te werven voor beide lopende klinische studies voor het Netherton-syndroom
04 maart 2024 om 14:00 uur
Delen
Quoin Pharmaceuticals Ltd. kondigde goedkeuring aan van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) om tienerpersonen van 14 jaar en ouder te rekruteren voor de twee lopende klinische studies voor QRX003, dat wordt ontwikkeld als mogelijke behandeling voor het Netherton Syndroom (NS). Beide studies worden uitgevoerd onder Quoin's open Investigational New Drug Application (IND) voor QRX003. Deze goedkeuring van de FDA vertegenwoordigt de allereerste keer dat niet-volwassen Netherton proefpersonen getest zullen worden in klinische studies die uitgevoerd worden onder een open-IND en betekent als zodanig een zeer belangrijke en belangrijke stap voorwaarts voor leden van deze gemeenschap.
Het is veelzeggend dat tieners die momenteel off-label systemische therapie krijgen, in aanmerking komen om deel te nemen aan het open-label onderzoek, terwijl degenen die een dergelijke therapie niet krijgen, kunnen worden gerekruteerd voor het placebogecontroleerde geblindeerde onderzoek. Dit belangrijke kenmerk vergroot niet alleen de pool van proefpersonen die in aanmerking komen, maar voorkomt ook dat ouders of verzorgers moeilijke beslissingen moeten nemen over behandelingen die deze patiënten en dierbaren krijgen. De opname van deze patiëntenpopulatie in studies zal, volgens het bedrijf, een kritisch onderdeel zijn van de ontwikkeling van een robuuste dataset die zou kunnen resulteren in wettelijke goedkeuring met een breed label, aangezien QRX003 zowel als monotherapie als in combinatie met off-label behandelingen wordt getest.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Quoin Pharmaceuticals Ltd, voorheen Cellect Biotechnology Ltd, is een in Israël gevestigd gespecialiseerd farmaceutisch bedrijf dat zich richt op de ontwikkeling en commercialisering van therapeutische producten voor de behandeling van zeldzame en weesziekten. Het eerste hoofdproduct van het bedrijf is QRX003, een topische lotion voor de behandeling van het Netherton-syndroom die eenmaal daags wordt aangebracht en bestaat uit een breedspectrum serineproteaseremmer, geformuleerd met de gepatenteerde Invisicare-technologie. Het product zal worden ontwikkeld voor andere zeldzame dermatologische ziekten, waaronder het Peeling Skin Syndrome, het SAM-syndroom en Palmoplantar Keratoderma. Quoin ontwikkelt ook QRX004 als een mogelijke behandeling voor Dystrofische Epidermolysis Bullosa, en QRX006 als een mogelijke therapie voor een, tot nu toe, nog niet bekendgemaakte zeldzame huidziekte.