Phathom Pharmaceuticals, Inc. kondigde aan dat de FDA de NDA van het bedrijf voor VOQUEZNA (vonoprazan) als dagelijkse behandeling van brandend maagzuur geassocieerd met niet-erosieve gastro-oesofageale refluxziekte (GERD) bij volwassenen ter beoordeling heeft geaccepteerd. De FDA heeft de aanvraag een standaard 10 maanden durende beoordeling gegeven met een PDUFA (Prescription Drug User Fee Act) beoogde actiedatum van 19 juli 2024. Niet-erosieve GERD is de grootste subcategorie van GERD en wordt gekenmerkt door refluxgerelateerde symptomen zonder slokdarmslijmvlieserosies.

Er zijn naar schatting 38 miljoen volwassenen in de VS die leven met niet-erroderende GERD. Ongeveer 15 miljoen van hen worden jaarlijks gediagnosticeerd en behandeld met een receptgeneesmiddel. De symptomen beïnvloeden de algehele levenskwaliteit en kunnen bestaan uit episodisch brandend maagzuur, vooral 's nachts, oprispingen, slikproblemen en pijn op de borst. Phathom legt ook de laatste hand aan zijn plannen om in 2024 een extra Fase 3-studie te starten waarin VOQUEZNA wordt geëvalueerd als een behandeling naar behoefte voor episodische verlichting van brandend maagzuur bij volwassenen met niet-erosieve GERD, een nieuw doseringsschema voor de behandeling waarvoor protonpompremmers (PPI's) niet zijn goedgekeurd in de VS: VOQUEZNA® (vonoprazan) is een kaliumcompetitieve zuurblokker (PCAB) die is geïndiceerd: voor de genezing van alle vormen van erosieve oesofagitis (erosieve gastro-oesofageale refluxziekte of erosieve GERD) en verlichting van brandend maagzuur in verband met erosieve GERD bij volwassenen.

voor het behoud van genezing van alle gradaties van Erosieve GERD en verlichting van brandend maagzuur geassocieerd met Erosieve GERD bij volwassenen. VOQUEZNA is gecontra-indiceerd bij patiënten met een bekende overgevoeligheid voor vonoprazan of een bestanddeel van VOQUEZNA, of bij patiënten die rilpivirine-bevattende producten krijgen. Aanwezigheid van maligniteit in de maag: Bij volwassenen sluit symptomatische respons op behandeling met VOQUEZNA de aanwezigheid van een maligniteit in de maag niet uit.

Overweeg aanvullende follow-up en diagnostisch onderzoek bij patiënten met een suboptimale respons of een vroege symptomatische terugval na het voltooien van de behandeling met VOQUEZNA. Overweeg bij oudere patiënten ook endoscopie. Acute tubulointerstitiële nefritis: Acute tubulointerstitiële nefritis (TIN) is gemeld met VOQUEZNA.

Bij verdenking, stop VOQUEZNA en evalueer patiënten met verdenking op acute TIN. Clostridioides difficile-geassocieerde diarree: Gepubliceerde observationele onderzoeken suggereren dat protonpompremmers (PPI's) in verband kunnen worden gebracht met een verhoogd risico op Clostridioides difficile-geassocieerde diarree (CDAD), vooral bij patiënten die in het ziekenhuis zijn opgenomen. VOQUEZNA kan ook het risico op CDAD verhogen.

Overweeg CDAD bij patiënten met diarree die niet verbetert. Gebruik de kortste duur van VOQUEZNA die geschikt is voor de behandelde aandoening. Botfractuur: Verschillende gepubliceerde observationele onderzoeken suggereren dat PPI-therapie geassocieerd kan worden met een verhoogd risico op osteoporose-gerelateerde fracturen van de heup, pols of wervelkolom, vooral bij patiënten die een hoge dosis (meerdere dagelijkse doses) en een langdurige therapie (een jaar of langer) krijgen.

Botfracturen, inclusief aan osteoporose gerelateerde fracturen, zijn ook gemeld met vonoprazan. Gebruik de kortste duur van VOQUEZNA die geschikt is voor de te behandelen aandoening. Patiënten met een risico op osteoporose-gerelateerde fracturen moeten worden behandeld volgens de vastgestelde behandelingsrichtlijnen.

Ernstige cutane bijwerkingen (SCAR): Ernstige cutane bijwerkingen, waaronder het Stevens-Johnsonsyndroom (SJS) en toxische epidermale necrolyse (TEN) zijn gemeld met VOQUEZNA. Stop met VOQUEZNA bij de eerste tekenen of symptomen van SJS of andere tekenen van overgevoeligheid en overweeg verdere evaluatie. Vitamine B12 (Cobalamine) tekort: Langdurig gebruik van zuuronderdrukkende geneesmiddelen kan leiden tot malabsorptie van Vitamine B12 veroorzaakt door hypo- of achlorhydria.

Vitamine B12-deficiëntie is gemeld na het in de handel brengen van vonoprazan. Indien klinische symptomen die consistent zijn met vitamine B12-deficiëntie worden waargenomen bij patiënten die met VOQUEZNA worden behandeld, overweeg dan verder onderzoek. Hypomagnesiëmie en mineralenmetabolisme: Hypomagnesiëmie is gemeld na het in de handel brengen van vonoprazan.

Hypomagnesiëmie kan leiden tot hypocalciëmie en/of hypokaliëmie en kan onderliggende hypocalciëmie bij risicopatiënten verergeren. Overweeg controle van de magnesiumspiegels vóór aanvang van VOQUEZNA en periodiek bij patiënten van wie verwacht wordt dat ze langdurig behandeld zullen worden, bij patiënten die geneesmiddelen gebruiken die een verhoogde toxiciteit kunnen hebben bij aanwezigheid van hypomagnesemie of bij geneesmiddelen die hypomagnesemie kunnen veroorzaken. Behandeling van hypomagnesiëmie kan vervanging van magnesium en stopzetting van VOQUEZNA vereisen.

Overweeg controle van magnesium- en calciumspiegels voorafgaand aan de start van VOQUEZNA en periodiek tijdens de behandeling bij patiënten met een reeds bestaand risico op hypocalciëmie. Vul zo nodig magnesium en/of calcium aan. Als hypocalciëmie refractair is voor behandeling, overweeg dan om VOQUEZNA te staken.