Phathom Pharmaceuticals, Inc. heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) VOQUEZNA® (vonoprazan) tabletten 10 mg en 20 mg, een nieuwe kalium-competitieve zuurblokker (PCAB), heeft goedgekeurd als nieuwe behandeling voor volwassenen voor de genezing van alle gradaties van Erosieve Esophagitis, ook bekend als Erosieve GERD (gastro-oesofageale refluxziekte), onderhoud van de genezing van alle gradaties van Erosieve GERD en verlichting van brandend maagzuur geassocieerd met Erosieve GERD. Erosieve GERD, ook wel Erosieve Esophagitis of Erosieve Zure Reflux genoemd, is een belangrijke vorm van GERD waaraan ongeveer 20 miljoen mensen in de V.S. lijden. Patiënten met onvoldoende behandelde Erosieve GERD kunnen niet alleen last hebben van brandend maagzuur, maar kunnen ook ernstigere aandoeningen ontwikkelen, waaronder Barrett slokdarm, een aandoening waarbij veranderingen in het slokdarmweefsel kunnen leiden tot kanker. Deze goedkeuring is gebaseerd op de positieve resultaten van de fase 3-studie PHALCON-EE (NCT04124926).

De centrale studie was een gerandomiseerde, dubbelblinde, multicenter studie waaraan 1.024 patiënten met Erosieve GERD in de VS en Europa deelnamen en die VOQUEZNA vergeleek met de PPI lansoprazol in de genezing en het behoud van genezing van Erosieve GERD en de bijbehorende verlichting van brandend maagzuur. De resultaten toonden aan dat VOQUEZNA 20 mg voldeed aan het primaire eindpunt van niet-inferioriteit (p < 0,0001) voor volledige genezing op weekbasis.0001) voor volledige genezing op week 8 bij patiënten met alle gradaties van Erosieve GERD met een genezingspercentage van 93% vergeleken met 85% voor lansoprazol 30 mg, met superieure genezingspercentages aangetoond in een secundair eindpunt bij patiënten met matige tot ernstige ziekte (LA graad C/D) op week 2 vergeleken met lansoprazol (70% voor VOQUEZNA 20 mg en 53% voor lansoprazol 30 mg) (p=0,0008). VOQUEZNA 20 mg toonde ook aan dat het niet-inferieur was aan lansoprazol 30 mg wat betreft het gemiddelde percentage 24-uursdagen zonder brandend maagzuur tijdens de genezingsperiode.

In de onderhoudsfase van het onderzoek was VOQUEZNA 10 mg superieur aan lansoprazol 15 mg wat betreft het behoud van genezing na zes maanden bij alle gerandomiseerde patiënten (79% voor VOQUEZNA 10 mg, vergeleken met 72% voor lansoprazol 15 mg) en ook bij de subgroep van patiënten met matig tot ernstige erosieve GERD (75% voor VOQUEZNA 10 mg, vergeleken met 61% voor lansoprazol 15 mg) (p=0,0490). Daarnaast werd VOQUEZNA 10 mg geëvalueerd als secundair eindpunt voor verlichting van brandend maagzuur bij patiënten met Erosieve GERD en werd aangetoond dat het niet-inferieur was aan lansoprazol 15 mg gedurende zes maanden. De percentages ongewenste voorvallen (AE) voor VOQUEZNA waren vergelijkbaar met die van lansoprazol in het onderzoek.

De meest voorkomende bijwerkingen in de genezingsfase (= 2% in de VOQUEZNA behandelingsarm) waren gastritis (3,0% voor VOQUEZNA 20 mg en 2,0% voor lansoprazol 30 mg), diarree (2,0% voor VOQUEZNA 20 mg en 3,0% voor lansoprazol 30 mg), abdominale zwelling (2,0% voor VOQUEZNA 20 mg en 3,0% voor lansoprazol 30 mg), buikpijn (2,0% voor VOQUEZNA 20 mg en 2,0% voor lansoprazol 30 mg).0% voor VOQUEZNA 20 mg en 1,0% voor lansoprazol 30 mg), buikpijn (2,0% voor VOQUEZNA 20 mg en 1,0% voor lansoprazol 30 mg) en misselijkheid (2,0% voor VOQUEZNA 20 mg en 1,0% voor lansoprazol 30 mg). De meest voorkomende AEs in de onderhoudsfase (= 3% in de VOQUEZNA behandelingsarm) voor VOQUEZNA 10 mg vergeleken met lansoprazol 15 mg waren gastritis (6,0% vs. 3,0%), buikpijn (4,0% vs.

2,0%), dyspepsie (4,0% vs. 3,0%), hypertensie (3,0% vs. 2,0%), en urineweginfectie (3,0% vs.

2.0%). Dit zijn niet alle mogelijke bijwerkingen die in verband worden gebracht met het gebruik van VOQUEZNA. Zie Belangrijke veiligheidsinformatie hieronder en de volledige Voorschrijfinformatie voor VOQUEZNA voor meer informatie.

VOQUEZNA zal naar verwachting in december 2023 beschikbaar zijn in de VS en zal exclusief op de markt worden gebracht door Phathom Pharmaceuticals, Inc. Op basis van de voorwaarden van Phathom's financieringsovereenkomst met rente op inkomsten geeft de FDA-goedkeuring van VOQUEZNA voor Erosieve GERD het bedrijf ook het recht om een betaling van $175,0 miljoen te ontvangen. Dit niet-verwaterende kapitaal zal helpen bij de financiering van de commerciële lancering.