Orchard Therapeutics kondigde aan dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) haar Investigational New Drug (IND) aanvraag heeft goedgekeurd voor OTL-203, een hematopoietische stamcel (HSC) gentherapie die wordt ontwikkeld voor de behandeling van het Hurler subtype van mucopolysaccharidosis type I (MPS-IH). Het bedrijf verwacht in de tweede helft van 2023 een wereldwijde registratiestudie te starten waarin de werkzaamheid en veiligheid van OTL-203 wordt geëvalueerd in vergelijking met de standaardzorg. De studie is een multi-center, gerandomiseerde, actief gecontroleerde klinische studie ontworpen om de werkzaamheid en veiligheid van OTL-203 bij patiënten met MPS-IH te evalueren in vergelijking met standaardzorg met allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT).

In totaal 40 patiënten met een bevestigde diagnose van MPS-IH die aan de inclusiecriteria van de studie voldoen, zullen 1:1 worden gerandomiseerd om OTL-203 of allogene HSCT te ontvangen. De studie heeft als doel de superioriteit van OTL-203 ten opzichte van HSCT aan te tonen. Het primaire eindpunt, dat twee jaar na de behandeling zal worden gemeten, omvat een samenstelling van klinisch zinvolle resultaten, waaronder overlijden, de noodzaak van reddingsbehandeling, falen van de behandeling, immunologische complicaties en ernstige cognitieve en groeistoornissen.

Secundaire eindpunten zijn onder meer biochemische markers, aanvullende klinische beoordelingen en veiligheid en verdraagbaarheid. Het bedrijf verwacht maximaal zes locaties te openen in de Verenigde Staten en Europa.