Ocugen, Inc. kondigt aan dat de dosering is voltooid in het tweede cohort van de Fase 1/2 GARDian klinische studie voor OCU410ST (AAV-hRORA)?een modificerende gentherapiekandidaat die wordt ontwikkeld voor de ziekte van Stargardt als een eenmalige behandeling voor het leven. Zes patiënten met de ziekte van Stargardt hebben tot nu toe een dosis gekregen in de fase 1/2 klinische studie. Nog eens drie patiënten zullen gedoseerd worden met de hoge dosis (Cohort 3) van OCU410ST in de dosis-escalatiefase.

Volgende maand zal er een vergadering van de Data and Safety Monitoring Board plaatsvinden om de 4-weekse veiligheidsgegevens van het cohort met de gemiddelde dosis te beoordelen voordat er verder wordt gegaan met cohort 3 (hoge dosis), wat de laatste dosis is in de Fase 1 dosis-escalatiestudie. De klinische GARDian-studie zal de veiligheid en werkzaamheid van unilaterale subretinale toediening van OCU410ST bij personen met de ziekte van Stargardt beoordelen en zal in twee fasen worden uitgevoerd. Fase 1 is een multicenter, open-label, dosisveranderend onderzoek bestaande uit drie dosisniveaus [lage dosis (3,75×1010 vg/mL), gemiddelde dosis (7,5×1010 vg/mL) en hoge dosis (2,25×1011 vg/mL)].

Fase 2 is een gerandomiseerde, uitkomsttoegang-geblindeerde, dosisuitbreidingsstudie waarin volwassen en pediatrische proefpersonen in een 1:1:1 ratio zullen worden gerandomiseerd naar een van de twee OCU410ST dosisgroepen of naar een onbehandelde groep. Ocugen zet zich in om oplossingen te vinden voor mensen met een erfelijke netvliesaandoening voor wie geen effectieve behandelingsopties bestaan. Hoewel het een weesziekte is, lijden ongeveer 100.000 mensen in de Verenigde Staten en Europa samen aan Stargardt.

De Vennootschap verwacht in het derde kwartaal van 2024 een update van de klinische studie voor OCU410ST. OCU410ST maakt gebruik van een AAV toedieningsplatform voor de retinale toediening van het RORA (RAR Related Orphan Receptor A) gen. Het vertegenwoordigt de modificerende gentherapiebenadering van Ocugen, die gebaseerd is op de Nucleaire Hormoon Receptor (NHR) RORA, die de pathway links met de ziekte van Stargardt reguleert, zoals lipofuscinevorming, oxidatieve stress, complimentvorming, ontsteking en celoverlevingsnetwerken.