Ocugen, Inc. Krijgt goedkeuring van de FDA over de belangrijkste aspecten van het ontwerp van de OCU400 Fase 3 studie voor modificerende gentherapie
21 december 2023 om 12:30 uur
Delen
Ocugen, Inc. kondigde aan dat de Onderneming de goedkeuring van de FDA heeft gekregen over de belangrijkste aspecten van het ontwerp van de Fase 3 klinische studie om de veiligheid en werkzaamheid van OCU400 te beoordelen bij patiënten met RHO en andere genmutaties die geassocieerd worden met Retinitis Pigmentosa (RP). Tijdens een multidisciplinaire vergadering met de FDA, gebaseerd op de voorlopige resultaten van een lopende Fase 1/2 studie, kreeg Ocugen overeenstemming over de belangrijkste aspecten van het Fase 3 studieontwerp?inclusief het eindpunt van de studie, de strategie voor het inschrijven van patiënten en de studieduur van één jaar. De Fase 3 klinische studie zal een bredere groep van RP-patiënten inschrijven, waaronder patiënten met de meest voorkomende RHO genmutatie, gebaseerd op OCU400's potentieel gen-diagnostische werkingsmechanisme.
Met de aanwijzing als weesgeneesmiddel en RMAT voor OCU400 is de FDA het eens over de belangrijkste aspecten van het ontwerp van de Fase 3 studie, waardoor Ocugen vol vertrouwen verder kan gaan met de productontwikkeling en licentieverlening voor OCU400.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Ocugen, Inc. is een biofarmaceutisch bedrijf. Het bedrijf richt zich op het ontdekken, ontwikkelen en commercialiseren van gen- en celtherapieën, biologische geneesmiddelen en vaccins die de gezondheid van patiënten over de hele wereld verbeteren. De technologische pijplijn omvat het modifier gentherapieplatform, het regeneratieve geneeskunde celtherapieplatform en biologische therapieën voor netvliesaandoeningen. Het bedrijf ontwikkelt zijn modifier gentherapieplatform, inclusief OCU400, OCU410 en OCU410ST, voor de behandeling van meerdere erfelijke netvliesaandoeningen, waaronder retinitis pigmentosa (RP), Leber congenitale amaurosis (LCA), de ziekte van Stargardt en multifactoriële aandoeningen zoals droge leeftijdsgebonden maculadegeneratie (dAMD) en geografische atrofie (GA). Het ontwikkelt een op inhalatie gebaseerd mucosaal vaccinplatform op basis van een nieuwe ChAd-vector, waaronder OCU500, een COVID-19-vaccin; OCU510, een seizoensgebonden viervoudig griepvaccin; en OCU520, een combinatie van een viervoudig seizoensgebonden griep- en COVID-19-vaccin.