Ocugen, Inc. kondigde aan dat de eerste patiënt is gedoseerd in de ArMaDa Fase 1/2 klinische studie met OCU410 (AAV-RORA), een modifier gentherapie productkandidaat die wordt ontwikkeld voor droge AMD (dAMD). Deze Fase 1/2-studie zal de veiligheid en werkzaamheid van OCU410 beoordelen voor geografische atrofie (GA) secundair aan dAMD en zal in twee fasen worden uitgevoerd. Fase 2 is een gerandomiseerde uitbreidingsfase waarin proefpersonen in een verhouding van 1:1:1 zullen worden gerandomiseerd naar een van de twee OCU410-dosisgroepen of naar een onbehandelde controlegroep.

OCU410 is een potentiële curatieve therapie met een enkele subretinale injectie die zich richt op meerdere pathways die dAMD veroorzaken, waaronder vetmetabolisme, ontsteking, oxidatieve stress en complementactivatie. Momenteel richten de andere beschikbare therapeutische opties zich alleen op complementactivatie en zijn er jaarlijks ongeveer 6-12 intravitreale injecties nodig. De macula is het deel van het netvlies dat verantwoordelijk is voor helder zicht in de directe gezichtslijn.

Bij dAMD is er sprake van een langzame achteruitgang van het netvlies met submaculaire drusen (kleine witte of gele stippen op het netvlies), atrofie, verlies van de maculaire functie en aantasting van het centrale gezichtsvermogen. dAMD maakt 85-90% uit van de totale AMD-populatie. GA, een gevorderde vorm van droge leeftijdsgebonden maculadegeneratie, treft alleen al in de Verenigde Staten ongeveer 1 miljoen mensen.

Ocugen gebruikt een AAV toedieningsplatform voor de retinale toediening van het RORA (RAR Related Orphan Receptor A) gen. Het RORA-eiwit speelt een belangrijke rol in het vetmetabolisme, vermindert lipofuscine-afzettingen en oxidatieve stress, en toont een ontstekingsremmende rol in-vitro en in-vivo (diermodel) studies. Deze resultaten tonen aan dat OCU410 zich kan richten op meerdere pathways die verband houden met de pathofysiologie van dAMD.

Ocugen ontwikkelt AAV-RORA als een eenmalige gentherapie voor de behandeling van GA. Momenteel is de andere beschikbare therapeutische optie alleen gericht op complementactivatie en vereist het jaarlijks ongeveer 6-12 intrav. De macula is het deel van het netvlies dat verantwoordelijk is voor het duidelijke zicht in iemands directe lijn het netvlies gaat gepaard met een langzame achteruitgang van het netvlies met submaculaire drillusen (kleine witte of gele puntjes op het netvlies), atrofie, verlies van de functie van de macula en aantasting van het centrale gezichtsvermogen; dAMD maakt 85-90% uit van de totale AMD-populatie.GA, een vergevorderde vorm van droge leeftijdsgebonden maculadegeneratie.

OCU410 maakt gebruik van een AAV-platform voor de retinale toediening van het RORA-gen (RAR Related Orphan Receptor A); het RORA-eiwit speelt een belangrijke rol in het vetmetabolisme, vermindert lipofuscine-afzettingen en oxidatiestress, en heeft een ontstekingsremmende rol in vivo (diermodel)-onderzoeken. Deze resultaten toonden aan dat OCU410 zich kan richten op meerdere pathways die verband houden met de pathofysiologie van AMD. Ocug ontwikkelt AAV-ROR A als een eenmalige gentherapie voor de behandeling van GA.

Momenteel zijn de andere beschikbare therapeutische opties alleen gericht op complementactivatie en vereisen ze jaarlijks ongeveer 6-12 intravitreale injecties.