Ocugen, Inc. kondigt aan dat de eerste patiënt is gedoseerd in de Fase 1/2 GARDian klinische studie voor OCU410ST (AAV5-hRORA)-een modificerende gentherapiekandidaat die wordt ontwikkeld voor de ziekte van Stargardt, een zeldzame genetisch overgeërfde ziekte die het netvlies direct aantast, vaak resulterend in langzaam progressief gezichtsverlies bij kinderen en volwassenen. Deze Fase 1/2 studie zal de veiligheid van eenzijdige subretinale toediening van OCU410ST bij proefpersonen met de ziekte van Stargardt beoordelen en zal in twee fasen worden uitgevoerd. Fase 1 is een multicenter, open-label, dosis variërende studie.

Fase 2 is een gerandomiseerde, resultaatgeoriënteerde, dosisuitbreidende studie waarin volwassen en pediatrische proefpersonen in een 1:1:1 ratio gerandomiseerd zullen worden naar een van de twee OCU410ST dosisgroepen of naar een onbehandelde controlegroep. OCU410ST maakt gebruik van een AAV toedieningsplatform voor de retinale toediening van het RORA (RAR Related Orphan Receptor A) gen. Het vertegenwoordigt de modificerende gentherapiebenadering van Ocugen, die gebaseerd is op de Nucleaire Hormoon Receptor (NHR) RORA, die de pathways reguleert die verband houden met de ziekte van Stargardt, zoals lipofuscinevorming, oxidatieve stress, vorming van pluimen, ontsteking en netwerken voor celoverleving.