De Amerikaanse toezichthouder op de gezondheidszorg heeft maandag de gentherapie van het in het VK gevestigde Orchard Therapeutics goedgekeurd voor de behandeling van kinderen met metachromatische leukodystrofie (MLD), waardoor het de eerste goedgekeurde behandeling in de Verenigde Staten is voor de zeldzame, erfelijke ziekte.

Orchard, dat vorig jaar voor $477,6 miljoen werd overgenomen door het Japanse farmaceutische bedrijf Kyowa Kirin, zei dat het later deze week details zal geven over de prijs en beschikbaarheid van de therapie.

De eenmalige therapie, in de VS bekend onder de merknaam Lenmeldy, is goedgekeurd voor kinderen in bepaalde stadia van ziekteprogressie, aldus de Food and Drug Administration (FDA).

De goedkeuring was gebaseerd op gegevens van 37 kinderen die Lenmeldy kregen in twee open-label klinische onderzoeken, waarvan de resultaten aantoonden dat de therapie het risico op ernstige motorische stoornissen of overlijden aanzienlijk verminderde in vergelijking met onbehandelde kinderen.

De toezichthouder wees ook op een mogelijk risico van bloedkanker in verband met de behandeling, samen met de vorming van bloedstolsels of een soort zwelling van hersenweefsel.

MLD, dat de hersenen en het zenuwstelsel aantast, wordt gekenmerkt door de ophoping van bepaalde vetachtige stoffen in de cellen en leidt tot verlies van motorische en cognitieve functies en vroegtijdige dood.

De ziekte treft naar schatting één op de 40.000 personen in de Verenigde Staten, volgens de FDA.

Voordat Orchard werd overgenomen, schatte analist Yaron Werber van TD Cowen de piekomzet van de therapie op $300 miljoen wereldwijd, met een jaarlijkse omzet van minder dan $70 miljoen tot 2025. De makelaar houdt zich niet langer bezig met Orchard.

De therapie is goedgekeurd in de Europese Unie en wordt verkocht onder de merknaam Libmeldy. (Verslag door Mariam Sunny in Bengaluru; Bewerking door Sriraj Kalluvila en Devika Syamnath)