De therapie werd maandag voor het eerst goedgekeurd voor kinderen met een zeldzame aandoening genaamd metachromatische leukodystrofie (MLD), die schade aan het zenuwstelsel veroorzaakt en naar schatting één op de 40.000 personen in de Verenigde Staten treft.

Ongeveer de helft van de patiënten met een late infantiele vorm van de ziekte leeft niet langer dan vijf jaar na het begin ervan.

De catalogusprijs weerspiegelt "de waarde die de therapie kan bieden aan in aanmerking komende patiënten en hun families, evenals de potentiële langetermijnimpact die de behandeling kan hebben op het totale gebruik van gezondheidszorg," aldus het bedrijf in een verklaring.

De catalogusprijs is niet noodzakelijk wat een patiënt betaalt, en de uiteindelijke kosten zijn afhankelijk van de verzekering.

Orchard zei dat het Institute for Clinical and Economic Review, een onafhankelijke instantie die toezicht houdt op de prijsstelling van geneesmiddelen, een benchmark voor de prijs van de behandeling had vastgesteld op maximaal $3,94 miljoen.

De hemofilie B gentherapie van de Australische geneesmiddelenproducent CSL, die in 2022 werd geprijsd op $3,5 miljoen, was op dat moment het duurste geneesmiddel.

Orchard zei dat het samenwerkte met commerciële en overheidsverzekeraars en andere betalers aan resultaat- en waardegebaseerde overeenkomsten voor dekking van de therapie.