Intercept Pharmaceuticals, Inc. heeft de eerste resultaten aangekondigd van een geplande tussentijdse analyse van haar lopende fase 2-studie 747-213, een actief vergelijkend onderzoek dat het therapeutische potentieel aantoont van de combinatie van obeticholzuur (OCA) en bezafibraat versus bezafibraat monotherapie op serum biomarkers bij primaire galwegcholangitis (PBC). Deze gegevens maken deel uit van een grotere analyse die op 23 juni om 08:45 CEST gepresenteerd zal worden op het European Association for the Study of the Liver (EASL) Congress 2023 in Wenen, Oostenrijk.

Er zullen gegevens worden gepresenteerd van de geplande tussentijdse analyse van patiënten met PBC die 1:1:1:1 werden gerandomiseerd om 12 weken lang een eenmaal daagse orale therapie te ontvangen naast de lopende behandeling met UDCA (indien aanwezig) in een van de vier behandelingsarmen: bezafibraat 200 mg (B200), bezafibraat 400 mg (B400), bezafibraat 200 mg + OCA 5 mg getitreerd tot 10 mg in week 4 (OCA5-10/B200), bezafibraat 400 mg + OCA 5 mg getitreerd tot 10 mg in week 4 (OCA5-10/B400). Eindpunten waren onder andere serum biomarkers van PBC-geïnduceerde leverschade zoals alaninetransaminase (ALT) en aspartaataminotransferase (AST), evenals markers waarvan is aangetoond dat ze transplantatievrije overleving voorspellen, zoals alkalische fosfatase (ALP), gammaglutamyltransferase (GGT) en totaal bilirubine. De veiligheid werd beoordeeld door het monitoren van ongewenste voorvallen (AE's) en laboratoriumwaarden.

Zoals weergegeven in het gepubliceerde abstract dat beschikbaar is op de EASL-website, toonden de gegevens van de eerste 45 patiënten die waren ingeschreven in Studie 213 aan dat meer dan de helft van de patiënten die OCA5-10/B400 kregen na 4 weken snel een ALP bereik van normaal bereik bereik bereik bereikten, met een voortdurende verbetering tot en met week 12. Bovendien vertoonden patiënten die gerandomiseerd waren naar OCA5-10/B400 de hoogste percentages biomarkernormalisatie op week 12: ALP (60% genormaliseerd), totale bilirubine (100% genormaliseerd), ALT (100% genormaliseerd) en GGT (70% genormaliseerd). Er werden lage percentages bijwerkingen waargenomen, waarvan de meerderheid als mild werd beschouwd en niet gerelateerd was aan het studiemedicijn.

Het percentage pruritus was 25% of minder in elke behandelingsarm. Bij vier patiënten in het onderzoek traden ernstige of ernstige behandelingsemergente AEs (TEAEs) op, die alle niet gerelateerd werden geacht aan het studiemedicijn. Intercept heeft twee lopende Fase 2-studies (747-213 /NCT04594694, 747-214 /NCT05239468) waarin een reeks therapeutische doses voor de combinatie van OCA en bezafibraat wordt onderzocht.

Intercept verwacht de geplande tussentijdse analyses van beide lopende Fase 2-onderzoeken dit jaar af te ronden. Analyses van deze Fase 2-onderzoeken zullen, naast Fase 1- en preklinische gegevens, als basis dienen voor een einde-fase 2-bijeenkomst met de FDA.