Inozyme Pharma, Inc. heeft een update aangekondigd van de regelgeving voor de wereldwijde ontwikkelingsstrategie van INZ-701 voor de behandeling van ENPP1-deficiëntie na recente vergaderingen met de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) en het Pediatrisch Comité (PDCO) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA). INZ-701 zal worden toegediend in een eenmaal wekelijkse dosis van 2,4 mg/kg via subcutane (SC) injectie. INZ-701 is een enkelvoudige, multicenter klinische studie met de volgende verschillen in de statistische behandeling van eindpunten, gebaseerd op richtlijnen van de FDA en PDCO: U.S. EU Primair Eindpunt -- Verandering in plasma Co-Primaire Eindpunten -- Verandering in plasma PPi ten opzichte van de uitgangswaarde en Radadiographic Global Impression of Change (RGI-C) score (p < 0,2); Secundaire Eindpunten - RGI-C score, Secundaire Eindpunten - RSS, Growth R tickets Severity Score (RSS), Growth Z-score en PK Z-score en farmacokinetiek (PK).

Op basis van de aanbevelingen van de FDA moet het primaire eindpunt van plma PPi ondersteund worden door consistente trends in geschikte secundaire eindpunten. Op basis van het overeengekomen Pediatric Investigational Plan (PIP) met PDCO zijn plasma PPi en RGI-C co-primaire eindpunten, met een ontspannen p-waarde van < 0,2 voor RGI-C. Geplande pivotale onderzoeken bij baby's en adolescenten/volwassenen met ENPP1-deficiëntie Het bedrijf is van plan het ENERGY-2 pivotale onderzoek uit te voeren, een open-label, enkelvoudig arm onderzoek bij baby's met ENPP1-deficiëntie, gebaseerd op het Paediatric Investigational Plan ("PIP") dat is overeengekomen met PDCO. Er zijn besprekingen gaande met de FDA over de opzet van een potentiële pivotal studie van INZ-701 bij zuigelingen met ENPP1-deficiëntie in de VS. In afwachting van besprekingen met de regelgevende instanties en voldoende financiële middelen, is het bedrijf ook van plan om de ENERgy-4 pivotal studie uit te voeren, een multicenter, gerandomiseerde, gecontroleerde studie bij adolescenten en volwassenen met ENPP1-deficiëntie.

Basis voor geplande marketingaanvragen Gebaseerd op regelgevende feedback van de FDA en EMA, zouden positieve gegevens van de lopende en geplande klinische studies van INZ-701 bij patiënten met ENPP1-deficiëntie, inclusief uitgebreide gegevens die de klinische impact van plasma PPi aantonen, de basis kunnen vormen voor de indiening van marketingaanvragen door het bedrijf in zowel de VS als de EU. INZ-701 wordt momenteel klinisch onderzocht voor de behandeling van ENPP1-deficiëntie en ABCC6-deficiëntie. Deze verklaringen omvatten, maar zijn niet beperkt tot, verklaringen met betrekking tot de timing en het ontwerp van klinische studies, de potentiële voordelen van INZ-701, de timing en inhoud van de geplande wereldwijde ontwikkelingsstrategie, de beschikbaarheid en timing van klinische onderzoeksgegevens, geplande indieningen bij regelgevende instanties en de basis voor dergelijke indieningen, de timing van de geplande commerciële lancering van INZ-701, indien goedgekeurd, en de periode waarin men denkt dat bestaande geldmiddelen, kasequivalenten en kortetermijninvesteringen voldoende zullen zijn om de cashflowvereisten te financieren.

Deze risico's en onzekerheden omvatten, maar zijn niet beperkt tot, risico's in verband met het vermogen van het bedrijf om de lopende pivotal studie uit te voeren.