ETF's Inozyme Pharma, Inc.

Inozyme Pharma, Inc. is een biofarmaceutisch bedrijf voor zeldzame ziekten in een klinische fase. Het bedrijf richt zich op de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen voor de behandeling van ziekten die invloed hebben op de bloedvaten, weke delen en het skelet. Het bedrijf richt zich ook op de ontwikkeling van een nieuwe therapie voor de behandeling van de zeldzame genetische ziekten Ectonucleotide Pyrofosfatase/Phosphodiesterase 1 (ENPP1) en ATP-Binding Cassette in de C6-familie (ABCC6) deficiënties. De belangrijkste productkandidaat van het bedrijf, INZ-701, is een oplosbaar, recombinant, genetisch gemanipuleerd fusie-eiwit dat ontworpen is om extracellulair adenosinetrifosfaat (ATP) te splijten om plasmapyrofosfaat (PPi) en adenosinemonofosfaat (AMP) te genereren, die verwerkt kunnen worden tot fosfaat en adenosine. INZ-701 wordt momenteel klinisch ontwikkeld voor de behandeling van ENPP1-deficiëntie, ABCC6-deficiëntie en calciphylaxie.