Guard Therapeutics kondigde aan dat de Food and Drug Administration (FDA) van de Verenigde Staten positieve feedback heeft gegeven over de verdere ontwikkeling van de toonaangevende kandidaat-geneesmiddel van het bedrijf, RMC-035, voor openhartchirurgie. De volgende ontwikkelingsstap omvat een fase 2b-studie met als doel het identificeren van een optimale dosering van RMC-035. De fase 2b-studie zal naar verwachting ook het meest efficiënte ontwerp van een daaropvolgende pivotale fase 3-studie mogelijk maken.

De adviesvergadering met de FDA was gebaseerd op de resultaten van de onlangs afgeronde gerandomiseerde, dubbelblinde en placebogecontroleerde fase 2-studie AKITA met RMC-035. De studie omvatte in totaal 177 patiënten die een openhartoperatie ondergingen met een verhoogd risico op het ontwikkelen van nierschade. De studieresultaten toonden een klinisch relevante en statistisch significante verbetering van de nierfunctie vergeleken met placebo op 90 dagen na de operatie, zowel gemeten naar verandering in nierfunctie (geschatte glomerulaire filtratiesnelheid, eGFR) in de loop van de tijd als het aantal niergerelateerde gebeurtenissen volgens een samengestelde uitkomstmaat (belangrijke nadelige niergebeurtenissen, MAKE), waaronder overlijden, dialysebehandeling of ten minste 25% verlies van eGFR vergeleken met de uitgangswaarde.

In overeenstemming met de standaard medicijnontwikkelingspraktijk is de volgende stap het uitvoeren van een fase 2b-studie gericht op het identificeren van een optimale dosering voor RMC-035 in een daaropvolgende pivotale studie. De fase 2b-studie zal gerandomiseerd, dubbelblind en placebogecontroleerd zijn en, net als de AKITA-studie, patiënten omvatten die openhartchirurgie ondergaan en een verhoogd risico lopen op het ontwikkelen van nierschade in verband met de procedure. De studie zal naar verwachting in totaal ongeveer 160 patiënten omvatten, verdeeld over twee verschillende dosisarmen van RMC-035 (60 mg en 30 mg) en een controlearm (placebo).

Het primaire eindpunt is verandering in eGFR vanaf het begin van de studie tot 90 dagen na de operatie, wat overeenkomt met de geplande follow-up periode van de studie. De werving van patiënten zal naar verwachting in het derde kwartaal van 2024 beginnen en ongeveer een jaar duren. De studieresultaten zullen naar verwachting ongeveer 6 maanden na voltooiing van de patiëntenrecrutering beschikbaar zijn.

RMC-035 heeft eerder een Fast Track Designation gekregen van de FDA. Deze aanwijzing betekent mogelijkheden voor een snellere ontwikkeling en een korter registratieproces voor RMC-035, evenals de mogelijkheid voor frequentere begeleiding door de FDA. Op basis van de huidige dialoog met de FDA, en uitgaande van positieve resultaten in de geplande fase 2b studie, is het bedrijf van plan om vervolgens een enkele pivotale fase 3 studie uit te voeren met een eindpunt dat een onomkeerbaar verlies van nierfunctie weerspiegelt, en om het potentieel te bespreken voor een studieopzet die versnelde goedkeuring mogelijk maakt.