Everest Medicines Limited heeft aangekondigd dat de National Medical Products Administration van China de New Drug Application voor Nefecon heeft goedgekeurd voor de behandeling van primaire immunoglobuline A nefropathie bij volwassenen met een risico op ziekteprogressie in China. Nefecon is de allereerste behandeling voor IgAN die is goedgekeurd door de U.S. Food and Drug Administration en de European Medicines Agency, en de NDA-goedkeuring door de NMPA luidt een nieuw tijdperk in voor de behandeling van IgAN in China. China heeft de hoogste prevalentie van primaire glomerulaire ziekten ter wereld met naar schatting 5 miljoen IgAN-patiënten.

De huidige niet-gerichte behandelingsopties voor IgAN, zoals RAS-remmers, worden off-label gebruikt en veranderen de ziekteprogressie niet wezenlijk. Onbehandelde IgAN-patiënten lopen een aanzienlijk risico op nierfalen, waarvoor dialyse of niertransplantatie nodig kan zijn. Er is een zeer grote onbeantwoorde medische behoefte onder IgAN-patiënten.

De wereldwijde Fase 3 klinische studie NefIgArd was een gerandomiseerde, dubbelblinde, multicenter studie waarbij de werkzaamheid en veiligheid van Nefecon werd geëvalueerd in een eenmaal daagse dosis van 16 mg, in vergelijking met placebo bij volwassen patiënten met primaire IgAN die een geoptimaliseerde RASi-therapie kregen. In het wereldwijde onderzoek toonde Nefecon een zeer statistisch significant en klinisch relevant voordeel vergeleken met placebo in de geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) over een periode van twee jaar van 9 maanden behandeling met Nefecon en 15 maanden follow-up zonder geneesmiddel, wat overeenkomt met ongeveer 12,8 jaar uitstel van ziekteprogressie naar nierziekte in het eindstadium. De vermindering van de urine proteïne creatinine ratio (UPCR) die werd waargenomen met de behandeling met Nefecon was ook duurzaam en het aandeel patiënten met microhematurie in de Nefecon-groep nam af.

De resultaten van de Chinese subpopulatieanalyse toonden een numeriek. groter effect van de behandeling met Nefecon in vergelijking met placebo op de nierfunctie, proteïnurie en microhematurie. De goedkeuring van de NDA versterkt de leidende positie in nefrologie.

Het bedrijf zal zich actief voorbereiden op de commerciële lancering van Nefecon® en deze eerste therapie in de ziekte zo snel mogelijk naar patiënten in China brengen. IgAN is een progressieve, chronische auto-immuunziekte die de nieren aanvalt en optreedt wanneer galactose-deficiënt IgA1 herkend wordt door auto-antilichamen, waardoor IgA1-immuuncomplexen ontstaan die worden afgezet in het glomerulaire mesangium van de nier. Deze afzetting in de nier kan leiden tot progressieve nierschade en mogelijk een klinisch beloop dat resulteert in nierziekte in het eindstadium.

IgAN ontwikkelt zich meestal tussen de late tienerjaren en de late dertiger jaren. IgAN-patiënten lopen een onmiddellijk risico op progressie naar nierziekte in het laatste stadium, waarvoor dialyse of niertransplantatie nodig kan zijn, wat een aanzienlijke economische last voor de gezondheid is en een wezenlijke invloed heeft op de levenskwaliteit van patiënten. Nefeco is een gepatenteerde formulering voor orale toediening met vertraagde afgifte van budesonide, een corticosteroïde met een krachtige glucocorticoïde activiteit en een zwakke mineralocorticoïde activiteit die een aanzienlijk first-pass metabolisme ondergaat.

De formulering is ontworpen als een capsule voor vertraagde afgifte met een enterische coating, zodat deze intact blijft totdat budesonide vrijkomt in het distale ileum. Elke capsule bevat gecoate bolletjes budesonide die zich richten op mucosale B-cellen die aanwezig zijn in het ileum waar de ziekte ontstaat, volgens de overheersende pathogenesemodellen. In juni 2019 sloot de Vennootschap een exclusieve, royaltydragende licentieovereenkomst met Calliditas, die de Vennootschap de exclusieve rechten geeft om Nefeco te ontwikkelen en te commercialiseren op het Chinese vasteland, in Hongkong, Macau, Taiwan en Singapore.

De overeenkomst werd in maart 2022 uitgebreid met Zuid-Korea als onderdeel van de gebieden van de Vennootschap. Nefecon® kreeg NDA-goedkeuring in Macau in oktober 2023 en in China in november 2023.