Erasca, Inc. heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) Fast Track Designation (FTD) heeft toegekend aan ERAS-801 voor de behandeling van volwassen patiënten met glioblastoom (GBM) met epidermale groeifactor receptor (EGFR) genveranderingen. ERAS-801 is een oraal biobeschikbare, kleine molecule EGFR-remmer die in dierstudies een aanzienlijke penetratie in het centrale zenuwstelsel (CZS) liet zien. FTD is bedoeld om geneesmiddelen sneller bij patiënten te krijgen door de ontwikkeling te vergemakkelijken en de beoordeling te versnellen van geneesmiddelen die kunnen voorzien in een onbeantwoorde medische behoefte door een ernstige of levensbedreigende aandoening te behandelen.

Programma's die FTD ontvangen, profiteren van vroege en frequente interacties met de FDA tijdens het klinische ontwikkelingsproces en, indien aan relevante criteria wordt voldaan, kan de FDA overwegen delen van een marketingaanvraag te beoordelen voordat de sponsor de volledige aanvraag indient. ERAS-801 is ontworpen en ontwikkeld door een gerenommeerd team van kankeronderzoekers - Michael Jung, Ph.D., Timothy Cloughesy, M.D., en David Nathanson, Ph.D. Over ERAS-801 ERAS-801 is een zeer krachtige, selectieve, reversibele en oraal beschikbare kleine molecule EGFR-remmer met een aanzienlijk verbeterde penetratie in het CZS. In diermodellen had ERAS-801 een verdelingscoëfficiënt van hersen naar plasma, Kp, van 3,7 en een overeenkomstige ongebonden verdelingscoëfficiënt, Kp,uu, van 1,2, die tot vier keer hoger was dan bij goedgekeurde EGFR-remmers, wat suggereert dat ongeveer 100% van het vrije geneesmiddel in plasma de bloed-hersenbarrière (BBB) kan passeren.

Bij klinisch relevante blootstellingen in 30 van patiënten afgeleide GBM-modellen die bedoeld zijn om de heterogeniteit van GBM weer te geven, toonde ERAS-801 een overlevingsvoordeel in 13 van de 14 (93%) EGFR-mutant- en/of amplificatiemodellen en had het statistisch significant hogere penetrantie in de hersenen en verlengde overleving in vergelijking met goedgekeurde EGFR tyrosinekinaseremmers, waaronder osimertinib, lapatinib en erlotinib. ERAS-801 wordt momenteel geëvalueerd als monotherapie in THUNDERBBOLT-1, een lopende fase 1-studie bij patiënten met rGBM.