BioCryst Pharmaceuticals, Inc. heeft nieuw real-world bewijs aangekondigd over het gebruik van oraal, eenmaal daags ORLADEYO (berotralstat), waaruit blijkt dat patiënten met erfelijk angio-oedeem (HAE) in de Verenigde Staten aanzienlijke verminderingen ervaren in het gebruik van gezondheidszorgmiddelen (HRU) na het starten van een behandeling met ORLADEYO. Het onderzoek werd gepresenteerd op een poster tijdens de 2024 International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research conferentie (ISPOR), die van 5-8 mei 2024 in Atlanta werd gehouden. Vermindering van het gebruik van zorgbronnen in de praktijk bij patiënten met erfelijk angio-oedeem (HAE) in de Verenigde Staten na de start met Berotralstat (Poster #EE477). De poster beschrijft de bevindingen van een retrospectief onderzoek in de echte wereld met een analyse van administratieve claimgegevens van patiënten met HAE in de Verenigde Staten. De analyse richtte zich op in aanmerking komende patiënten die ORLADEYO startten tussen december 2020 en december 2022 en die een basislijn van minimaal zes maanden onafgebroken inschrijving bij een ziektekostenverzekering hadden voordat ze met ORLADEYO begonnen, inclusief commerciële en publieke ziektekostenverzekeringen. Naast de totale onderzoekspopulatie (n=260) werden de resultaten gestratificeerd naar twee subgroepen: patiënten die in het verleden behandeld waren met HAE langetermijnprofylaxe (LTP) (n=126) en patiënten die naïef waren voor LTP maar in het verleden een behandeling op aanvraag hadden gekregen (n=67). De gemiddelde (mediaan) duur van de follow-up was 12 (13) maanden voor de totale onderzoekspopulatie, 13 (13) maanden voor patiënten met LTP-behandeling en 13 (14) maanden voor LTP-behandelingsnaïeve patiënten met eerdere behandeling op verzoek. Er werden significante verminderingen in HRU waargenomen in de totale onderzoekspopulatie na start van ORLADEYO (p < 0,05), inclusief in: All-cause ziekenhuisopnames (34% reductie) en polikliniek- of spoedeisende hulp bezoeken (14% reductie), Angio-oedeem-gerelateerde ziekenhuisopnames (52% reductie) en polikliniek- of spoedeisende hulp bezoeken (44% reductie), Significante reducties werden ook waargenomen in beide subgroepen (p < 0,05), inclusief in: Angio-oedeem-gerelateerde ziekenhuisopnames (54% reductie) en polikliniek- of spoedeisende hulp bezoeken (37% reductie) bij LTP-patiënten met ervaring.
Angio-oedeem-gerelateerde ziekenhuisopnames (62% reductie) en polikliniek- of spoedeisende hulp bezoeken (45% reductie) onder LTP-naïeve patiënten met een geschiedenis van behandeling op verzoek.