BioCryst Pharmaceuticals, Inc. kondigt aan dat de gegevens van de open-label uitbreiding (OLE) van de APeX-2 studie naar oraal, eenmaal daags ORLADEYO® (berotralstat) voor de profylactische behandeling van erfelijk angio-oedeem (HAE) bij patiënten van 12 jaar en ouder online zijn gepubliceerd door het Journal of Allergy and Clinical Immunology: In Practice (JACI: In de praktijk). APeX-2 was een Fase 3, dubbelblind, placebogecontroleerd, parallel groep, driedelig onderzoek waarin ORLADEYO versus placebo werd geëvalueerd voor de preventie van HAE-aanvallen bij 121 patiënten met HAE type I of type II. In deel 3 van het onderzoek (week 49-96) werden alle patiënten (n=81) behandeld met open-label ORLADEYO bij 150 mg.

Het primaire eindpunt van de OLE was veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn, terwijl secundaire eindpunten het aantal HAE-aanvallen en de kwaliteit van leven (QoL) waren. De auteurs concludeerden dat ORLADEYO over het algemeen goed werd verdragen, een snelle en aanhoudende vermindering van het aantal HAE-aanvallen gaf en de kwaliteit van leven verbeterde gedurende de studieduur van 96 weken. De resultaten van deel 3 van APeX-2 werden voor het eerst gepresenteerd op het congres van de European Academy of Allergy and Clinical Immunology (EAACI) in juli 2021.