Avidity Biosciences kondigt positieve topline-gegevens aan van Aoc 1001 Fase 1/2 klinische studie voor de behandeling van Myotone Dystrofie Type 1, waaruit functionele verbetering, verandering van de ziekte en een gunstig veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel blijken.

Avidity Biosciences, Inc. heeft positieve topline gegevens aangekondigd van de fase 1/2 MARINAo klinische studie van AOC 1001 voor de behandeling van myotone dystrofie type 1 (DM1), waarbij functionele verbetering, DMPK-reductie, splicing-verbeteringen en een gunstig veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel zijn aangetoond. De topline gegevens van AOC 1001 werden toegelicht tijdens een mondelinge presentatie op de 75e jaarlijkse bijeenkomst van de American Academy of Neurology (AAN) in Boston, Massachusetts. AOC 1001, Avidity's belangrijkste klinische programma dat gebruik maakt van haar AOC-platform, is ontworpen om de onderliggende oorzaak van DM1 aan te pakken, een onderkende, progressieve en vaak fatale neuromusculaire ziekte waarvoor geen goedgekeurde therapieën bestaan.

De fase 1/2 MARINA-studie is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie om de veiligheid en verdraagbaarheid te evalueren van enkelvoudige en meervoudige oplopende doses AOC 1001 die intraveneus worden toegediend bij volwassenen met DM1. Actuele gegevens werden beoordeeld op basis van een 3:1 gerandomiseerde studie met 38 deelnemers, die één dosis van 1 mg/kg AOC 1001, drie doses van ofwel 2 mg/kg AOC 1001 of 4 mg/kg AOC 1001 (weergegeven als siRNA-dosis), of placebo kregen toegediend. AOC 1001 Fase 1/2 topline gegevens aangetoond: Directionele verbetering in meerdere functionele beoordelingen, waaronder metingen van myotonie, kracht en mobiliteit: Myotonie werd gemeten met de video hand opening time (vHOT) en is een kenmerk van DM1 waarbij ontspanning van belangrijke spiergroepen wordt belemmerd, krachtmetingen omvatten de Quantitative Muscle Testing (QMT) totaalscore die gebaseerd is op zes spiergroepen van zowel het boven- als onderlichaam, mobiliteit werd beoordeeld met de 10-meter walk run test (10mWRT) en de Timed Up and Go test, De eindpunten gebruikt in MARINA meten belangrijke aspecten van de ziekte en komen overeen met die gebruikt in de lopende END-DM1 natural history studie, Zinvolle DMPK-reductie en splicingveranderingen bij deelnemers behandeld met AOC 1001, splicingveranderingen gevolgd door directionele verbeteringen in functionele maatregelen bij doses van 2 mg/kg en 4mg/kg van AOC 1001, AOC 1001 toonde brede splicingverbeteringen aan in meer dan duizend genen die beïnvloed worden door DM1, wat activiteit in de kern bevestigt, Gunstig veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel van AOC 1001 met de meeste bijwerkingen mild of matig.

Avidity blijft samenwerken met de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) met betrekking tot de gedeeltelijke klinische stop op de inschrijving van nieuwe deelnemers aan het AOC 1001-programma. Het bedrijf blijft de deelnemers doseren bij zowel 2 mg/kg als 4 mg/kg AOC 1001 in de MARINA open-label uitbreiding (MARINA-OLEo) studie om de veiligheid en verdraagbaarheid van AOC 1001 op lange termijn te evalueren bij deelnemers met DM1 die eerder waren ingeschreven in de Fase 1/2 MARINA studie. Avidity blijft op schema om eind 2023 een eerste blik op de gegevens van de MARINA-OLE-studie te delen.