Avidity Biosciences kondigt positieve Aoc 1001 langetermijngegevens aan die een omkering van de ziekteprogressie laten zien bij mensen met myotone dystrofie type 1 over meerdere eindpunten; zelfde eindpunten overeengekomen voor Fase 3 Harbor? Onderzoek

Avidity Biosciences, Inc. kondigde nieuwe positieve langetermijngegevens van AOC 1001 aan uit de MARINA open-label uitbreiding (MARINA-OLE?) studie, die een omkering van ziekteprogressie laten zien bij mensen die leven met myotone dystrofie type 1 (DM1) op meerdere eindpunten, waaronder vHOT, spierkracht en activiteiten van het dagelijks leven in vergelijking met END-DM1 natural history gegevens. Deze eindpunten zijn dezelfde eindpunten die gebruikt zullen worden in de wereldwijde Fase 3 HARBOR? studie voor mensen met DM1.

Het primaire eindpunt in de fase 3 HARBOR studie is video hand opening time (vHOT), en belangrijke secundaire eindpunten zijn spierkracht zoals gemeten door handgrijpkracht en kwantitatieve spiertesten (QMT) totaalscore, en activiteiten van dagelijks leven zoals gemeten door DM1-Activ. Avidity versnelt de start van de wereldwijde fase 3 HARBOR-studie naar het tweede kwartaal van 2024. Avidity kondigde ook delpacibart etedesiran aan als de goedgekeurde internationale generieke naam van AOC 1001, afgekort del-desiran.

Del-desiran (AOC 1001) is een onderzoeksbehandeling ontworpen om de onderliggende oorzaak van DM1 aan te pakken, een onderkende, progressieve en vaak dodelijke neuromusculaire ziekte zonder goedgekeurde therapieën.