Avidity Biosciences, Inc. heeft aangekondigd dat de U.S. Food and Drug Administration (FDA) Breakthrough Therapy-aanduiding heeft toegekend aan delpacibart etedesiran (AOC 1001), het belangrijkste klinische ontwikkelingsprogramma van het bedrijf, voor de behandeling van myotone dystrofie type 1 (DM1). Delpacibart etedesiran, afgekort del-desiran, is een onderzoeksbehandeling die is ontwikkeld om de onderliggende oorzaak van DM1 aan te pakken, een onderkende, progressieve en vaak fatale neuromusculaire ziekte waarvoor geen goedgekeurde therapieën bestaan. Avidity start de wereldwijde cruciale HARBOR?

studie van del-desiran dit kwartaal. Het primaire eindpunt in de Fase 3 HARBOR studie is video hand opening time (vHOT) en belangrijke secundaire eindpunten zijn spierkracht zoals gemeten door handgrijpkracht en kwantitatieve spiertesten (QMT) totaalscore, en activiteiten van dagelijks leven zoals gemeten door DM1-Activ. Avidity meldde onlangs positieve langetermijngegevens van MARINA-OLE?

gegevens die een omkering van de ziekteprogressie aantonen bij volwassenen met DM1 voor meerdere eindpunten, waaronder vHOT, spierkracht en DM1-Activ, in vergelijking met gegevens uit de natuurlijke historie. Naast het verkrijgen van de FDA Breakthrough Therapy-aanduiding, heeft del-desiran eerder weesgeneesmiddelen- en Fast Track-aanduidingen gekregen van de FDA en weesgeneesmiddelenaanduidingen van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) voor de behandeling van DM1.